バイオジェン (BIIB)2022年第2四半期決算説明会の日本語訳です。
売り上げ・EPS共市場予想を上回っており良かったです。ガイダンスも良いので見通しは明るそうです。
バイオシミラーなど競争は激化していますが開発パイプライン豊富なので今後の成長加速も期待しています。
アルツハイマー病の治療薬「アデュカヌマブ」で上がった株価からは半値になっていますが次の治療薬候補「レカネマブ」にも期待は出来そうなので良い結果を待ってみたいとおもいます。
バイオジェン (BIIB)株価
バイオジェン (BIIB)2022年第2四半期決算説明会
Call participants:
Michael Hencke — Head of Investor Relations
Michel Vounatsos — Chief Executive Officer
Priya Singhal — Interim Head of Research and Development
Mike McDonnell — Chief Financial Officer
Brian Abrahams — RBC Capital Markets — Analyst
Matthew Harrison — Morgan Stanley
Colin Bristow — UBS — Analyst
Mike Yee — Jefferies — Analyst
Umer Raffat — Evercore ISI — Analyst
Marc Goodman — SVB Securities — Analyst
Salveen Richter — Goldman Sachs — Analyst
Robyn Karnauskas — Truist Securities — Analyst
Cory Kasimov — J.P. Morgan — Analyst
Jay Olson — Oppenheimer and Company — Analyst
Phil Nadeau — Cowen and Company — Analyst
Geoff Meacham — Bank of America Merrill Lynch — Analyst
Evan Seigerman — BMO Capital Markets — Analyst
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2022年7月20日午前8時00分
オペレーター
おはようございます。本日のカンファレンス・オペレーターを務めますケイティと申します。それでは、バイオジェン第2四半期決算説明会およびファイナンシャル・アップデートに、皆様をお迎えしたいと思います。[オペレーターより）それでは、IR担当のマイケル・ヘンク氏に電話をお繋ぎします。
ヘンケさん、会議を始めてください。
マイケル・ヘンケ — インベスター・リレーションズの責任者
おはようございます、バイオジェンの2022年第2四半期決算説明会にようこそ。始める前に、皆様にはbiogen.comの投資家向けセクションで、GAAPベースの財務指標と、本日ご説明するGAAPと非GAAPベースの財務指標の調整表など、業績発表と関連する財務表をご覧いただくことをお勧めします。財務情報は表1および表2に、GAAPベースの財務指標と非GAAPベースの財務指標との調整表は表4に記載しています。非GAAPベースの財務結果は、当社の事業の継続的な経済性をよりよく表しており、当社が社内でどのように事業を管理しているかを反映していると考えています。
また、この電話会議における議論に関連するスライドを当社ウェブサイトに掲載しています。なお、この見通しは、現時点における当社の期待や確信にもとづくものです。これらの記述は特定のリスクや不確実性を内包しており、当社の実際の業績はこれらと大きく異なる可能性があります。詳細については、当社のSEC提出書類で説明されているリスク要因をご参照ください。
本日の電話会議では、CEOのミシェル・ヴナトス、研究開発担当のプリヤ・シンハル博士、そしてCFOのマイク・マクドネルが参加します。なお、この電話会議での質疑応答は1件に限らせていただきます。それでは、ミシェルに電話をかわります。
ミシェル・ヴーナトス — 最高経営責任者
皆さん、おはようございます。バイオジェンは第2四半期も順調に業績を伸ばし、通年の財務ガイダンスを引き上げることができました。今回の成果は、患者さんと株主の皆様のために、長期にわたって新たな価値創造を推進するための重要なステップであると考えています。まず、エーザイとともに、米国で早期アルツハイマー型認知症治療薬「lecanemab」の優先審査権を取得しました。
は、早期アルツハイマー型認知症治療薬として優先審査に指定されました。来年1月6日までにFDAの決定がなされる見込みです。また、これと並行して、秋に予定されている第3相のリードアウトを楽しみにしています。さらに、Sage社とともに、産後うつ病におけるポジティブなデータを報告しました。
SKYLARK試験は、大うつ病を対象とした4つのポジティブなランダム化比較試験と並んで、PPDにおけるズラノロンの可能性を裏付ける2つ目のポジティブな第3相試験となりました。私たちは、ズラノロンに大きなチャンスがあることを裏付ける証拠が数多く存在すると考えています。しかし、イノベーションの追求に挫折はつきものです。そして、統合失調症を対象としたBIIB104の第2相試験がポジティブでなかったことを知り、私たちはがっかりしています。
私は、前回の電話会議で説明した当面の業務上の優先事項に焦点を当て、プリヤが研究開発における最近の進捗状況を、マイクが第2四半期の業績について説明します。まず、当社は引き続き研究開発ソースを最も可能性の高いプログラムに集中させるとともに、パイプライン全体のリスクプロファイルのリバランスを図っています。例えば、産後うつ病を対象としたズラノロンについては、SKYLARK試験の結果を受けて、承認申請を加速させる予定です。また、アルツハイマー病の抗タウ抗体BIIB076やALSの低分子XPO1阻害剤BIIB100など、成功率が低いと思われる研究開発プログラムを終了させました。
第二に、前回の電話会議で説明したコスト削減と生産性向上のための施策は順調に進んでおり、実行に重点を置きながら、コストと収益基盤の整合性をさらに高めています。第三に、主要な新興国を中心にさらなるグローバルな成長機会を追求しています。これには、SPINRAZA の上市が期待される中国が含まれます。第四に、バイオシミラー医薬品の新たな成長を促進することに注力しています。
つい最近、LUCENTISを参照する最初のバイオシミラーであるBYOOVIZを米国で発売しましたが、これはバイオジェンが米国のバイオシミラー市場に参入する最初の製品です。また、来年早々には、米国外での「BYOOVIZ」の発売を開始する予定です。
第2四半期にサムスン・バイオエピスの合弁事業の持分の売却が完了したことにより、当社はバイオシミラー事業を独自に推進する能力を拡大し、より多くのバイオシミラー製品をより多くの地域の患者さんに提供することを目指します。当社は、EYLEAとACTEMRAに言及した2つの第3相プログラムを含むバイオシミラー・パイプラインを引き続き推進します。第五に、当四半期は引き続き資本配分に注力しました。MSのMedRhythms、パーキンソン病のAlectosと新たな提携を結び、社内外の価値創造の機会を引き続き評価しています。
また、当四半期には、自社株買いを通じて約5億ドルを株主に還元しました。また、ジェネンテック社とのCD20xCD3二重特異性抗体であり、最近EUで再発または難治性の濾胞性リンパ腫の患者さんを対象に承認されたmosunetuzumabに関する共同研究の進展に満足しています。モスネツズマブの薬物治療に関するBLAは、最近FDAから優先審査に指定され、米国での承認の可能性を期待しています。これらの分野での進展に加え、最近の研究開発の進展は、長期的な成長を促進する可能性を持っています。
もちろん、すべてのプログラムが私たちの期待通りの結果をもたらすわけではありません。だからこそ、私たちは多様で適切なバランスのとれたパイプラインを進め、長期的にマルチフランチャイズのポートフォリオを構築・維持するための努力を続けているのです。これには、アルツハイマー病とうつ病の近い将来の機会、そして2020年代半ばから後半にかけてのパーキンソン病、ループス、脳卒中などの他の領域が含まれます。私たちは、人材、ポートフォリオ、製造能力、第3相または申請中の10のプログラムを含むパイプライン、そして強力なバランスシートといった当社のあらゆる強みを生かし、患者さんと株主の皆さまのために結果を出すことに引き続き全力を尽くします」と述べています。それでは、研究開発における最近の進捗状況について、Priyaからご説明させていただきます。
Priya Singhal — 研究開発部門の臨時責任者
ミシェル、ありがとうございます。まず最初に、堅牢で多様な研究開発パイプラインを前進させ続けているバイオジェンのチームの集中力と献身に感謝したいと思います。ミシェルが述べたように、この四半期にはいくつかのエキサイティングな研究開発成果があり、患者さんにとって意義のある新しい治療法の追求を前進させるための重要なステップであると信じています。まずアルツハイマー型認知症ですが、ミシェルが述べたように、早期アルツハイマー型認知症に対するlecanemabのBLAがFDAに受け入れられ、優先審査に指定されました。
また、lecanemabの第3相臨床試験であるClarity試験の進行も継続しており、今秋には結果が出る予定です。Clarity AD試験は、先行する第2相試験の結果を基にデザインされ、認知機能と機能の様々な側面を評価するためにデザインされた臨床的にバランスの取れた評価方法を用いています。強固な試験デザインに基づき、Clarity ADの結果を総合的に判断することで、アルツハイマー病のさまざまな臨床領域におけるアミロイド除去の効果をさらに理解することができると考えています。FDAは、Clarity ADが完了すれば、lecanemabの臨床的有用性を検証するための確認試験として機能することに同意しています。
当社は、Clarity AD試験の結果を待って、2023年第1四半期末までに米国、欧州、日本でのlecanemabの伝統的な承認申請を行う予定です。このタイミングであれば、lecanemabが承認されれば、アルツハイマー型認知症に対する初の伝統的な承認を有する抗アミロイド抗体となる可能性があります。また、前四半期には、lecanemabの第2相試験の結果に基づくシミュレーション・モデリングにより、lecanemabによる治療の潜在的な長期予後を推定する分析結果を発表しました。この解析の結果、標準治療単独と比較して、lecanemabを標準治療に追加して投与した場合、ベースラインからの軽度・中等度・重度のアルツハイマー型認知症への進展がそれぞれ平均2.51年、3.13年、2.34年遅れる可能性があることが示唆されています。
これらの予備的な結果は、QOL（クオリティ・アジャストメント・ライフ・イヤー）の増加や、この疾患に関する公的・非公式なコストの削減につながる可能性があります。lecanemabの他にも、当社は、分子標的や治療法を多様化したバイオシミラー医薬品パイプラインの開発を進めています。これには、タウを標的とする当社のASOであるBIIB080が含まれ、本年後半に第2相試験を開始する予定です。神経精神科領域では、Sage社とともに、産後うつ病を対象としたズラノロンのSKYLARK第3相試験から良好な結果を発表できたことを大変喜ばしく思っています。
SKYLARK試験では、50ミリグラムのズラノロンを2週間投与した結果、主要評価項目およびすべての主要副次評価項目を達成し、主要評価項目であるプラセボと比較して、15日目、3日目、28日目、45日目に統計的に有意な症状の改善が認められました。本試験は、産後うつ病を対象とした2つ目のポジティブな第3相試験であり、これまでに観察されたズラノロンの臨床プロファイルをさらに強固なものにしています。産後うつは、妊娠中および妊娠後に起こる最も一般的な医学的合併症の一つであり、米国では毎年、母親の8人に1人、およそ50万人の女性が罹患していると推定されています。うつ病、悲しみ、不安、自分自身や乳児を傷つけようとする考え、自殺を考えることは、PPDに関連する一般的な徴候です。
この領域は、新たな治療オプションが切実に必要とされているアンメットニーズの高い領域です。SKYLARK試験の結果を受けて、当社はセージ社と共同で、米国におけるMDDおよびPPDのズラノロンの単独承認申請を進めており、本年後半に完了する予定です。また、前四半期、Sage社は、College on Problems of Drug Dependenceの年次総会において、zuranoloneのHuman Abuse Liability potential試験の結果を発表しました。この研究の結果、ズラノロンの30ミリグラムと60ミリグラムは、中枢神経系抑制剤のレクリエーションユーザーにおいて、アルプラゾラム1.5ミリグラムと3ミリグラムと比較して、低い乱用可能性を示しました。
90ミリグラムのズラノロンは、アルプラゾラム、1.5ミリグラムおよび3ミリグラムと同程度であった。注意点として、MDDとPPDの試験で調査されたズラノロンの用量は、20から50ミリグラムの間でした。また、精神神経系では、統合失調症に伴う認知機能障害（CIAS）を対象としたBIIB104のTALLY第2相試験が、主要評価項目および副次評価項目を満たさなかったことに失望を覚えました。BIIB104の治療群における有害事象のほとんどは、軽度から中等度のものでした。
12週間の評価期間中、予想される薬物曝露レベルを示しながら、認知機能に関する主要および副次的な指標で一貫して有効性が認められなかったことから、CIASにおけるBIIB104プログラムの中止を決定しました。現在、データの解析を進めており、詳細な結果については、近日中に開催される学術フォーラムで発表する予定です。神経筋疾患のポートフォリオに話を移します。先月、進行性で希少な遺伝子型ALSであるSOD1-ALSを対象としたVALOR第3相試験およびtofersenの非盲検延長試験の新しい12カ月データを発表しました。
この解析は、VALOR試験の6カ月間のプラセボ対照期間中にトフェルセンを開始した被験者と、もともとプラセボを投与されていた被験者のうち、非盲検延長試験中にトフェルセン治療の開始が遅延した被験者を評価するために実施されました。12カ月間の解析の結果、トフェルセンの投与開始時期を早めることで、臨床機能、呼吸機能、体力、QOLの各項目の低下が抑制されることが示されました。さらに、軸索損傷と神経変性のマーカーであるニューロフィラメントが、tofersenによって強固かつ持続的に減少したことも確認されました。これらの結果は、VALOR試験の6ヵ月ランダム化試験で認められた疾患進行の抑制という有望な傾向に基づいており、TofersenがSOD1-ALSの疾患進行を抑制する可能性をさらに裏付けるものであると確信しています。
当社は、これらのデータについて引き続き世界の規制当局に働きかけ、適切なタイミングで最新情報を提供します。運動障害では、Denali Therapeutics社と共同開発中の低分子LRRK2阻害剤BIIB122のパーキンソン病における第2b相LUMA試験を開始しました。LRRK2変異はキナーゼの過活性化をもたらし、家族性パーキンソン病の約5％、散発性パーキンソン病の約2％を占めると推定されます。BIIB122は、LRRK2を阻害することにより、パーキンソン病に関与する根本的な生物学的経路であるライソゾーム機能を標的とするよう設計されています。
このため、BIIB122は、病原性LRRK2変異の有無にかかわらず、より広範なパーキンソン病において治療効果が期待できると考えています。LUMA試験は、病原性LRRK2変異を持たないパーキンソン病患者において、BIIB122を1日1回経口投与することで、プラセボと比較して臨床症状の悪化を遅らせることができるかどうかを評価するために実施します。また、LRRK2遺伝子の変異が確認されたパーキンソン病患者さんにおけるBIIB122の安全性と有効性を評価するための第3相LIGHTHOUSE試験を今年後半に開始する予定です」と述べています。パーキンソン病は、全世界で約1,000万人の患者さんが苦しんでいますが、承認された治療法では病気の進行を遅らせることはできません。
LRRK2を阻害することで、病気の経過を大きく変える可能性のあるファースト・イン・クラスの治療法を提供できる可能性を持っています。最後に、当四半期は研究開発目標に対して順調に進捗し、引き続き治療領域とプログラムの両方において優先順位をつけて取り組んでいます。ミシェルが述べたように、この優先順位付けの結果、すでにいくつかの意思決定がなされています。これは、科学的な洞察と社内の変曲点の両方によって推進される継続的なプロセスです。
2022年の残りの期間に向けて、私たちはいくつかのエキサイティングなマイルストーンを見込んでいます。例えば、米国におけるズラノロンのMDDおよびPPDの申請、アルツハイマー病におけるlecanemabの第3相リードアウト、アルツハイマー病、パーキンソン病およびループスにおける中期から後期の試験の開始などです。これらの治療領域は、アンメットニーズが高く、バイオジェンがファーストインクラス、ベストインクラスの治療薬を患者さんに提供する機会があることを特徴としています。それでは、マイクに電話をつなぎます。
マイク・マクドネル — 最高財務責任者
プリヤ、ありがとうございます。第2四半期の業績のハイライトと、2022年通年のガイダンスのアップデートをご説明します。なお、財務比較は、特に断りがない限り、すべて2021年第2四半期との比較です。第2四半期の総収益は26億ドルで、実通貨ベースで7％、恒常通貨ベースで5％の減少でした。
第2四半期の非GAAPベースの希薄化後1株当たり利益は5.25ドルで、6％減少しました。OCREVUSのロイヤルティを含むMSの総売上は17億ドルで、実貨幣建てで4％、恒常通貨建てで3％減少しました。グローバルでのテクフィデラの売上は3億9800万ドルで、実額で18%減、恒常為替レートベースで17%減でした。米国におけるテクフィデラの売上は、前期比で増加しました。
米国におけるテクフィデラの売上は、前四半期に比べ増加しました。ただし、これは主にチャネルダイナミクスによるものです。また、米国のTECFIDERAは、2022年1年間を通じて減少すると予想しています。
米国外では、カナダやドイツなどの市場で、ジェネリック医薬品の競合による影響を若干受けています。現時点では、欧州で承認されたいくつかの後発品申請を認識しており、状況を注意深く見守っていきます。重要なことは、EUで新たな特許を取得できたことであり、特許侵害に対して主張するすべての権利を留保していますが、まだリスクが残っている可能性があることです。グローバルでのVUMERITYの売上は、実額で51％、恒常為替レートベースで52％増加し、1億3,700万ドルとなり ました。
米国では VUMERITY が引き続き成長し、その軌跡に満足しています。米国以外では、VUMERITY は現在 14 市場で発売されています。現在、製造委託先と供給上の制約の可能性について協議を進めており、そのため、追加的な国への上市は延期しています。
グローバルでのTYSABRIの売上は5億1600万ドルで、実際の通貨では2％減少し、恒常為替レートでは横ばいでした。米国では、TYSABRIの売上は小幅な数量減少によるマイナスの影響を受けましたが、有利な価格設定により一部相殺されました。米国外では、患者数が引き続き増加したことに満足しています。TYSABRIを参照するバイオシミラー医薬品の規制当局への申請がFDAとEMAの両機関に提出されたことを承知しています。
当社は引き続き知的財産権を行使していきますが、米国とEUで承認されればバイオシミラー製品が発売される可能性があり、それは来年になる可能性があります。インターフェロンのグローバル売上は 3 億 5,000 万ドルで、実額で 13%、比較可能ベースで 11%減少しました。これは、 注射剤プラットフォームから経口または高効能治療薬への継続的なシフトの影響を受けています。前四半期との比較では、インターフェロンの売上は、主に米国におけるチャネルダイナミックスの季節性により、実貨幣率で13％、恒常為替レートベースで14％増加しました。
SMAに移行。グローバルでのSPINRAZAの売上は4億3,100万ドルで、実際の通貨では14％減、恒常通貨では11％減でした。米国では、当四半期にSPINRAZAの製造中止が少なかったことは心強いことです。米国外では、売上の減少は主に競合他社によるもので、一部市場での出荷時期、価格動向、為替のマイナス影響によるものです。
グローバルでのSPINRAZAの売上は、米国外での競争と為替のマイナス影響、および米国での季節変動により、前年同期比実額で9％、恒常為替レートベースで8％減少しました。 バイオシミラー事業への移行。売上は1億9,400万ドルで、実額では4％減、恒常為替レートでは3％増となりました。バイオシミラー医薬品の数量増加は、為替のマイナス影響と価格圧力によって相殺されました。
当社は引き続き、通年のバイオシミラー事業の売上が2021年に対して減少すると予想しています。今期、米国でBYOOVIZを発売し、チャネルストックにより若干の初期収益を計上したことは喜ばしいことです。なお、BYOOVIZは徐々に発売され、2023年からはより有意義な収益貢献が期待されます。抗CD20薬の総売上は4億3,600万ドルで、1%減少しました。
OCREVUSのロイヤルティによる収入は14%増加しましたが、バイオシミラーとの競合によるRITUXANの継続的な減少がそれを上回りました。次に、費用とバランスシートについてです。第2四半期の非GAAPベースの研究開発費は、メドリズム社およびアレクトス・セラピューティクス社との事業に関する契約一時金1800万ドルを含めて、5億2900万ドルとなりました。これは、約5,000万ドルの前払金を含んでいた2021年第2四半期の5億8,500万ドルと比較しています。
非GAAPベースのSG&Aは、ADUHELM関連の約2900万ドルを含む5億7000万ドルでした。これは2021年第2四半期の6億3,500万ドルに対してです。第2四半期の共同研究利益分配は2900万ドルの純費用で、これにはサムスン・バイオエピス社との共同研究に関連する利益分配費用5800万ドルが含まれ、米国でのADUHELMの商業化に関連するエーザイからの払い戻し2900万ドルで一部相殺されました。 非GAAPベースのその他の費用は7900万ドルで、主に支払利息が要因でした。
GAAPベースのその他の利益は4億2,900万ドルで、これには2つの特記すべき項目が含まれています。まず、サムスンバイオエピスの合弁会社の持分売却益約15億ドルを計上しました。また、2015年以前の行為に関連する、以前開示されたクワイタム訴訟の解決に向けた基本合意に関する費用として、9億ドルと見積もり手数料を計上しました。この基本合意は、いかなる責任の追及も含まず、最終的な和解契約及び文書の交渉が条件となります。
当社は、合意内容が確定した後、速やかに、今後 12 ヶ月以内に支払いを行う予定です。当四半期の営業活動によるキャッシュ・フローは、7億3,700万ドルの収入となりました。資本支出は3,700万ドルでした。フリー・キャッシュフローは7億ドルでした。
当四半期に当社普通株式240万株を5億ドルで買い戻しました。6月30日現在の負債は73億ドル、現金・預金および有価証券は59億ドル、純負債は14億ドルとなりま した。7月には、2022年9月が期限の総額10億米ドルのシニアノートを返済しました。なお、6月30日現在、当社はlecanemabに関連する約71百万ドルの仕掛品在庫を利用しています。
今後数ヶ月間、在庫の積み増しを行う予定であり、また、この生産に伴う原材料の調達も行っています。lecanemabの第3相試験が不成功に終わった場合、あるいはlecanemabが承認されなかった場合、その時点で手持ちの在庫をエーザイとのコストシェアリングの対象となる研究開発費として費用化することを想定しています。全体として、当社は、長期的な事業成長のための投資として10億ドルの未使用の回転信用枠を含め、多額の現金と財務能力を有する非常に強力な財務体質を維持しています。次に、2022年通年ガイダンスの更新についてご説明します。
通期売上高ガイダンスを従来の97億ドルから100億ドルに引き上げ、99億ドルから101億ドルに、通期の非GAAPベースの希薄化後EPSガイダンスを従来の14.25ドルから16ドルに、新たに15.25ドルから16.75ドルへと引き上げました。このガイダンスの引き上げは、主に予想を上回るトップラインの業績と継続的なコスト管理の成果によるものです。このガイダンスは、7月15日時点の為替レートがヘッジ活動控除後で年度末まで有効であると想定してい ます。重要なことは、年初のガイダンスには含まれていなかったいくつかの重要な為替逆風にもかかわらず、売上高と EPS のガイダンスレンジを引き上げていることです。
特に、5月3日に発表した直近のガイダンス以降、4月29日から7月15日までの期間に、為替変動に よる売上高への約55百万ドルの逆風、EPSへの0.20ドルの逆風が発生しています。これは、1月1日から4月29日までの期間の為替変動による収益への約1億2,000万ドルの逆風とEPSへの 0.35ドルの逆風に加え、7月15日までの期間の為替変動による収益への影響です。これらの為替による逆風は、主に、当社が取引を行う他の通貨に対する米ドルの相対的な強 化によるものです。
本財務ガイダンスは、バイオシミラー医薬品の競合によるリツキサンの収益の減少、および後発品参入による米国でのテクフィデラの収益の減少が継続することを前提としています。さらに、このガイダンスは、予測が困難なEUにおけるTECFIDERAの後発品の影響に関するシナリオの範囲を反映しています。現在までに発売されたジェネリック医薬品は少数であり、状況を注視しています。
当社は、今年度中に残りの自社株買い枠23億ドルの一部を活用することを想定しています。重要なガイダンスの前提条件については、当社のプレスリリースをご覧ください。要約すると、当社は引き続き中核事業において順調に事業を展開し、通期の財務見通しを上方修正することができ ました。当社は引き続き業績達成に注力するとともに、株主の皆様に長期的な価値を提供できる潜在的な機会について前 向きに考えています。
これより、質疑応答を開始します。
質疑応答
オペレーター
[最初の質問は、RBCキャピタルのブライアン・アブラハムズさんからです。ブライアン・エイブラハムズ — RBCキャピタルマーケッツ — アナリスト
どうも、皆さん。私の質問に答えてくれてありがとうございます。いい四半期になったようで、おめでとうございます。先ほども少し触れましたが、104、100、076といったパイプライン・プログラムを中止しているようですね。
これは、パイプラインの優先順位付けに関するリスク想定とゴー・ノー・ゴーの決定に関するあなたの哲学の変化を反映しているのかどうか、そして、もし第3相試験が主要評価項目で失敗した場合にlecanemabの承認を追求するあなたのバーにとって何か示唆するものがあれば、それについてコメントいただけないかと思います。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
Priyaから説明をお願いします。
Priya Singhal — 研究開発部門の臨時責任者
Brianさん、ご質問ありがとうございます。前四半期にも申し上げましたが、研究開発ポートフォリオの優先順位付けを、非常に集中的かつ規律正しく行うことに着手しています。しかし、これは社内の変曲点だけでなく、社外の科学的洞察にも左右されます。そこで、BIIB104についてご指摘のあった点を特に取り上げたいと思います。
BIIB104は、統合失調症に伴う認知機能障害であるCIASの増強剤で、開発を中止する予定であることをお伝えしたばかりです。これは、TALLYから期待される薬理作用が読み取れたものの、主要評価項目および副次評価項目を満たせなかったためです。ですから、私たちは、この仮説は十分に検証されたと考えています。そして、そろそろデータを再考し、慎重に検討し、他の応用について考え、より成功の可能性の高いプログラムに確実にリソースを配分する時期だと思います。それで、その疑問は解決しました。
BIIB076は、Neurimmune社との提携による抗タウ抗体です。この抗体については、バイオジェン社での開発を終了することを発表しています。ですから、BIIB076に関する次のステップについてのご質問は、ニューリミューン社に直接お願いしたいと思います。しかし、私たちの観点からは、例えば、翻訳後タウのすべての形態に作用するアンチセンスオリゴヌクレオチドであるBIIB080に焦点を合わせています。
そして、今年の後半には、後期および中期段階の第2相臨床試験を開始する予定です。このように、優先順位付けを考えています。最後に、アルツハイマー病に関する私たちのバーについてですが、lecanemabのClarity ADの結果を楽しみにしているとだけ申し上げておきます。この試験は、十分な検出力とデザインのある試験です。
CDR Sum of Boxesの主要評価項目が適切であると信じています。また、主要評価項目とすべての副次的評価項目で、プラセボに対して統計的に有意な差を示すことは、臨床的に意義のあることだと考えています。さらに、lecanemabに関する包括的なプログラムがあり、前駆症状患者を対象とし、エーザイと共同で維持療法、第2相非盲検延長試験、皮下投与も検討しています。ですから、データを待つしかないと思います。
クラリティADとともに、2023年第1四半期までに申請を完了させたいと考えています。それでは、質問にお答えしたいと思います。ありがとうございました。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
さらに付け加えると、ズラノロンとlecaの申請が進んでいることを嬉しく思っていますし、ADUHELMについてもさらなるデータを待っています。先のパイプラインについては、パイプラインを大幅に拡大しました。まず、神経科学には固有のリスクがあり、常に成功の確率を高め、トリガーポイントや内部の科学に基づいて選択しようとするのは当然のことです。そして、これはプリヤがやっていることです。
オペレーター
ありがとうございます。次はモルガン・スタンレーのマシュー・ハリソンから質問をお受けします。
マシュー・ハリソン — モルガンスタンレー
素晴らしい おはようございます。質問を受けてくださってありがとうございます。Lecanemabについてフォローアップしたいと思います。
そこで、私が多く受けている重要な質問は、ここで1つの確認試験を使用することに関するFDAとの議論において、ここで必要なp値について規制当局から明確なフィードバックがあるかということです。それとも、審査上の問題になるのでしょうか？ありがとうございました。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
プリヤ？
Priya Singhal — 研究開発部門の臨時ヘッド
Matthewさん、ありがとうございます。Lecanemabは、第2相試験（201試験）を終了し、加速承認申請中です。そして、第3相試験であるClarity ADの結果が出る予定です。これは1,795人の被験者を対象とした試験です。
これは1,795人の被験者を対象とした試験で、世界規模の試験です。十分な検出力があると信じています。中間解析や無益性解析は行いません。中間解析や無益性解析はなく、2022年の秋に一次解析が行われる予定です。
また、現在、この試験には、CMSの対象者と同じように、約25%の患者が含まれています。さて、この試験が従来の承認のための確認試験となり得るかどうかですが、そうです。私たちは、この試験結果が肯定的なものであれば、確認試験とすることで合意しています。ですから、私たちはそのように考えています。
さらに、aducanumabの説明文書で、FDAは、CDR Sum of Boxesのような本質的に意味のある指標において、統計的に有意な変化を臨床的に意味のある効果の証拠として受け入れると述べていたことを思い出してください。ですから、これは本当に重要なことなのです。私たちは、CDR Sum of Boxesが正しい主要評価項目であると確信しています。臨床的に検証され、認知と機能の両方を兼ね備えており、登録エンドポイントとして広く受け入れられています。
ですから、私たちはその時点にいるのです。もちろん、審査はこれからです。もちろん、結果が出るのを待つ必要があります。質問の答えになれば幸いです。
オペレーター
ありがとうございました。次の質問はUBSのColin Bristowからお願いします。
Colin Bristow — UBS — アナリスト
おはようございます。そして、四半期決算おめでとうございます。CEOのサーチについてですが、このプロセスの進捗状況について教えてください。また、時間軸を示すことができるのであれば、教えてください。また、lecanemabが会社にとっていかに重要か、そしてその軌道を考えると、新しいCEOの就任は試験の結果が判明した後と考えるのが妥当でしょうか？ありがとうございます。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
ご質問ありがとうございます。今週初めに役員や会長と話したところでは、サーチは計画通りに進んでいると聞いています。しかし現段階では、まだ何も報告することはありません。また、当然ながら、ルカネマブについては推測の域を出ませんが、非常に重要なイベントです。
しかし、現段階では、これ以上報告することはありません。
オペレーター
ありがとうございました。次はジェフリーズのMichael Yeeから質問をお受けします。
Mike Yee — ジェフリーズ — アナリスト
ありがとうございます。販売管理費への投資と、それがルカネマブでどのように機能するか、また、50対50で償還しなければならないというコミットメントについて決定点があるのか、そして、その薬が実際に市場に出た場合にどのように機能するかについて質問させてください。次に、ズラノロンに関連することですが、同じことです。2023年の純投資額として提案されているのでしょうか？それについてはどのようにお考えでしょうか。ありがとうございました。
マイク・マクドネル — 最高財務責任者
そうですね。この2つの取り決めは、いずれも50対50です。ですから、両方の製品の発売がうまくいけば、それをサポートするためのインフラを構築することになると思いますが、どちらの場合もコストを折半しています。ですから、私たちは経費の管理に非常に重点を置いています。
現在、2022年のガイダンスは、昨年の52億ドルに対し、中間値で約46億ドルを想定しており、コミットしたコスト対策は順調に進捗しています。そして、もちろん、これら2つの製品の商業的インフラは、特に2023年以降の計画に関して、Sageとエーザイの両社と非常に緊密に協力している重要な項目です。
オペレーター
ありがとうございました。次の質問は、エバコアのウマー・ラファトさんからお願いします。
Umer Raffat — Evercore ISI — アナリスト
どうも、皆さん。私の質問を聞いてくださってありがとうございます。主要評価項目が機能せず、ADCOMSやADAS-Cogのような副次的評価項目、あるいはAPOE4キャリアのようなサブグループが活動した場合、lecanemab第3相データセットにどのようにアプローチしようと考えていますか？また、その場合、FDAへの申請にはどのような影響があるでしょうか？
Priya Singhal — 研究開発部門の臨時責任者
Umerさん、ありがとうございます。データ読み出しには、いくつかのシナリオがあります。片方のシナリオでは、主要評価項目がポジティブで、副次的評価項目もポジティブである可能性があると思います。そして、このデータの全体像が本当に重要だと考えています。
先ほども申し上げたように、私たちはこの点について議論し、肯定的な結果が得られれば確認試験を行うことができるとFDAと合意しています。一方、ネガティブな結果になる可能性もあります。このシナリオでは、他の試験結果にも目を向けることになります。これは、明らかにバイオジェン・エーザイの試験結果ですが、他にも2つの抗アミロイド剤が近いうちに試験結果を出す予定であることにも注目しています。ひとつはガンテナーマブ、もうひとつはドナネマブで、みなさんご存知のとおりです。
この2つの薬剤が発表されたことで、アルツハイマー病、つまり初期のアルツハイマー病における抗アミロイド仮説にどのような意味を持つのか、より大きな疑問が湧いてきました。いくつかのシナリオが混在している可能性もありますし、あなたがおっしゃったようなシナリオもあります。それがどのように受け止められるかを正確に推測するのは、非常に難しいことだと思います。つまり、ミックスシナリオは、いくつかの順列の組み合わせがあり得ると言うことです。
しかし、データの全体像が重要になると思います。ですから、現時点では、どのような組み合わせのシナリオで、どのような結果につながるかを推測するのは難しいでしょう。しかし、私たちはこれらすべてを検討しています。この製品はブレークスルーおよびファストトラック指定を受けており、FDAとガイダンスの協議をすることができます。
ですから、私たちは緊密に連絡を取り合うつもりです。ありがとうございました。
オペレーター
ありがとうございました。次の質問は、SVB証券のマーク・グッドマンさんからお願いします。
マーク・グッドマン — SVB証券 — アナリスト
はい、おはようございます。新興国市場の成長機会について、ずっと言及されていますね。この事業の規模はどの程度でしょうか？どのように成長してきたのでしょうか？そこで伸びている主要製品は何ですか？また、新興国での成長を期待できるような、まだ発売されていない製品で、パイプラインにあるものは何でしょうか？このビジネスが3年後、4年後にどのような状態になるのか、教えてください。よろしくお願いします。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
マイクがもっと詳しく説明する前に、重要なことは、欧米や成熟した新興国での疫学がかなり似ているということです。ですから、私たちのポートフォリオはこの地域に非常に適しています。もう一つは、経済的余裕と自己負担を持ち、最高の教育と医療を受けようとする中産階級が非常に強く台頭していることです。数年前からラテンアメリカ、アジア太平洋地域、中東に拠点を広げていますが、これまでの経験では、アジア太平洋地域では当初はもう少し低いと思っていたMSポートフォリオが非常によく受け入れられています。
しかし、人口を考えれば、これらは非常に実現性の高い機会です。SPINRAZAについても、非常に良い取り込みが期待できます。ですから、良い機会です。私たちにはプロのチームがいます。
コンプライアンスはどこの国でも非常に重要ですが、この地域でも同じです。ですから、バイオジェンが直接行っているところと、バイオジェンが提携しているところとで、非常に良いバランスが取れていることを確認しています。しかし、今日までの業績は非常に良く、2桁台の強い勢いがあります。マイク？
マイク・マクドネル — 最高財務責任者
はい、特に付け加えることはありません。ひとつは中国、もうひとつはブラジルです。特に中国では、SPINRAZAが非常によく受け入れられています。中国での価格動向により、売上に大きく貢献するものではありません。
しかし、全体的に見れば、当社の国際的な成長の大部分はSMAの周辺にあると思います。しかし、Michelが言ったように、MSにもチャンスはあります。しかし、ミッシェルが言ったように、MSにもチャンスがあります。2022年には、非常に小さな収益基盤から立派な数字になり、その先も成長していくでしょう。ですから、今後数年間は有意義に成長し続けられると期待しています。
運営担当者
ありがとうございました。次は、ゴールドマン・サックスのサルヴィーン・リクターから質問をお受けします。
サルビーン・リヒター — ゴールドマン・サックス — アナリスト
おはようございます。私の質問に答えてくれてありがとうございます。ズラノロンの価格とブランドについてどのように考えているか、またスケジュールIVの可能性が使用にどのような影響を与えるかについての考えを聞かせてください。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
まず、私たちはこのデータにとても勇気づけられています。産後における2つ目の試験、大うつ病性障害における4つ目の試験を見ることができて、とても嬉しく思っています。私たちは多くの有権者の方々とお会いする機会がありましたが、この病気は非常に多くの人々に影響を及ぼしています。ですから、これはとても重要なことなのです。
私の記憶違いでなければ、米国では1900万人以上が罹患していると言われています。プリヤが言ったように、毎年50万人近くがPPDに罹患しているのです。ですから、非常に重要です。私たちは、この巨大な市場において、副作用や効能の欠如が原因で、素朴な患者さんと治療がうまくいかない患者さんとの間の位置づけと、患者さんの旅路、市場のさまざまなセグメントを理解することで、多くの前進を遂げています。
近い将来、Sageと一緒に、私たちの状況を報告するための専用のセッションを持つことができると思います。価格については、まだそこまでには至っていません。ただ、今の段階ではまだ追加することはありません。
プリヤ・シンハル — 研究開発部門の臨時責任者
スケジューリングに関する質問にはお答えします。Salveen ありがとうございます。DEAのプロセスは非常に堅牢で、承認プロセスの最終段階で通常3カ月ほどかかり、スケジュールが指定されるのです。今、Sageは、冒頭のコメントで述べたように、人体濫用責任の可能性の調査をすでに終えています。
そして、5つのスケジュールが設定される可能性があります。現時点では、私たちが知っているのは、私たちが持っているデータであり、また、スケジュールIVの薬物であるZULRESSOの背景があります。ですから、現時点では、ズラノロンがスケジュールIVになることは可能だと考えています。そして、スケジュールIVとは、一般的に — その意味は、乱用の可能性が低く、依存のリスクも低いということです。
このカテゴリーに属する他の薬物は、Ativan、XANAX、Darvocetなどです。そして、現在のところ、これが予想されるスケジューリングであると私たちは考えています。もちろん、結果がどうなるかはプロセスを待たなければなりませんが、私たちが持っているデータでは、今のところこれが予想されるものです。以上、よろしくお願いします。
ありがとうございました。
オペレーター
ありがとうございました。次はTruist SecuritiesのRobyn Karnauskasからお聞きします。
Robyn Karnauskas — Truist Securities — アナリスト
どうも、皆さん、私の質問を聞いてくださってありがとうございます。すみません、声が出ないんです。神経学と免疫学という現在の柱を維持することについて、よくお話されていますね。
もし、ポートフォリオのリスクを軽減し、これらの柱から外れることを考えるのであれば、3ヶ月間考える時間があった今、それについてどうお考えでしょうか？そして、それに付随する質問ですが、研究開発部門の最終責任者とCEOを採用した後に、その決定を下すのでしょうか？ありがとうございます。
プリヤ・シンハル — 研究開発部門の臨時責任者
始められますね。質問をありがとうございました。バイオジェンでは、マルチフランチャイズポートフォリオを目指すというビジョンを持っています。そして研究開発ですが、パイプラインは非常に強力で、多様性に富み、堅牢だと思います。
私たちがリーダーになりたいと考えている疾患について検討し、私たちが実際に複数の治療法のプラットフォームを使って取り組みたいと考えているターゲットや生物学的経路について考えているところです。これが私たちのもうひとつの強みです。生物製剤、低分子化合物、アンチセンスオリゴヌクレオチド、そして遺伝子治療を利用することができるので、治療法にとらわれないことができます。このように、私たちは高い次元で考えています。
これが、私たちの研究開発ポートフォリオについての考え方です。さて、その中で神経科学についてお話がありました。これは私たちの絶対的なコア・ストレングスです。非常に難しい分野であることは認めざるを得ません。
しかし、私たちはこの分野で多発性硬化症や脊髄性筋萎縮症で多くの成功を収めてきました。そして、アルツハイマー病でも成功する可能性があります。また、うつ病の治療薬としてズラノロンがあります。神経科学の分野では、精神神経疾患への取り組みを強化することができると考えており、現在、アンメットニーズの高いMDDとPPDの両方について申請中の製品があります。
また、ズラノロンが対応するGABAA経路の他の適応症の可能性にも注目しています。ズラノロンが対応するGABAA経路の他の適応症の可能性も検討しています。したがって、ズラノロンは、MDDとPPDだけでなく、もっと多くの可能性があり、私たちはポートフォリオの優先順位付けにおいて、この点についても検討しています。特殊な免疫学に話を移すと、3つの第3相試験があります。これは2つの製品で本当に重要です。BIIB059は、私たちが生物学と経路をよく理解している製品です。
CLE皮膚エリテマトーデスだけでなく、SLEに対してもファーストインクラス、ベストインクラスになりうると考えています。そして、UCBとの共同研究であるDapiも、第3相の段階にあります。このように、SLEとCLEの分野だけで包括的なポートフォリオを組んでいます。この他にも、1型インターフェロンの特徴を理解し、BIIB059を他の免疫学的適応症に使える可能性があるのはどこだろうと考えています。それが、現在の私たちの重点的な取り組みです。
最後に、神経科学の分野では、アルツハイマー病、うつ病でリーダーになれると思いますし、MSとSPINRAZAでリーダーを維持できると思います。SMAについては、すでに社外でも議論していますが、BIIB115はASOの後続品で、1年に1回の投与で済む可能性があります。これは本当にとても重要なことです。私たちは、できる限りそれを加速しています。
そして、MSでは、BTK阻害剤を考え続けています。末梢性BTK阻害剤もありますし、中枢性BTK阻害剤もあります。また、中枢性のBTK阻害剤もあり、引き続き新しいデータを見て判断していくつもりです。この中核的な研究開発ポートフォリオの他にも、ミシェルが述べたように、バイオシミラーやデジタル・セラピューティクスがあります。
また、バイオシミラーやデジタル・セラピューティックもあり、MedRhythmsにも進出しました。このように、全体として非常に多様なポートフォリオになっていると思います。例えば、BIIB104の結果が出るとすぐに、そのグルタミン酸経路を使って他にどんなことができるか、そこからどんなデータを集められるかを考えています。同様に、BIIB059とズラノロンについても、先ほど申し上げたように、どのようにリソースを割り当てるか？何を優先させるか？このように、私たちは非常にシステマチックな方法で、研究開発やバイオジェンのチーム全体に対して、非常にうまくやるように呼びかけているのです。
私たちがどのようにアプローチしているか、ご理解いただけると幸いです。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
Priya、ありがとうございます。私たちが戦略の方向性を定める上で非常に重要なことは、初期研究、臨床開発、商業化、そして顧客との関わりといったバリューチェーン全体を通じて、私たちの持つ主要な能力を明確に理解することです。プリヤが言ったように、現在、神経科学、特殊免疫、バイオシミラー、新興のデジタル・セラピューティクスなど、6年前と比べてかなり多様化されていると思います。現在、29のプログラムがあり、そのうち10つが第3相の段階にあります。
問題は、それに加えてどのようにデリスクを取るかです。プリヤはこれに取り組み始めました。もちろん、新しいCEOと研究開発責任者が就任すれば、取締役会とともに戦略を再検討する機会が得られるでしょう。
運営担当者
ありがとうございました。次の質問は、JPモルガンのコーリー・カシモフからお願いします。
コーリー・カシモフ — J.P.モルガン — アナリスト
おはようございます、皆さん。私の質問を聞いてくださってありがとうございます。アルツハイマーの話に戻ります。最近のNCDに直面し、明らかにClarity試験が保留されていますが、主に第2相データに基づくlecanemabの早期承認のための1月のPDUFAの相対的重要性をどのようにお考えでしょうか？また、FDAはこの最初の申請についてADCOMを開催するかどうか、何か示唆を与えていますか？ありがとうございます。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
Priyaです。
Priya Singhal — 研究開発部門の臨時責任者
Coryさん、ありがとうございます。それで、まず……ちょっと話を戻しますと、コーリーさんがおっしゃったように、第2相のデータで加速承認経路に従って申請しましたので、そのPDUFAデートは2023年1月6日です。そして、クラリティADは今年の秋に読み出される予定です。そして、ポジティブであれば、2023年の第1四半期末までに、従来の承認申請が完了する予定です。
さらに、情報やデータを総合的に判断することが、結果には重要だと思います。今のところ、私たちは……今のところ、諮問委員会があるという兆候はありません。そのような兆候はありません。ということで、私がお伝えできるのはこの点だけです。
ご質問の内容にはすべてお答えできたかと思います。
オペレーター
ありがとうございます。次の質問は、オッペンハイマー社のジェイ・オルソンさんからお願いします。
ジェイ・オルソン — オッペンハイマー・アンド・カンパニー — アナリスト
おはようございます。更新をありがとうございます。BIIB104が第2相TALLY試験で主要評価項目または副次評価項目を満たさなかった理由についてお話いただけますか？また、BIIB104を他の適応症で試験することを検討されますか？ありがとうございました。
Priya Singhal — 研究開発部門の暫定責任者
Jayさん、ありがとうございます。素晴らしい質問ですね。そうですね、BIIB104のネガティブな結果には非常に失望しています。AMPA増強はNMDAの機能低下に影響を与え、それによってシナプスの結合性を高め、統合失調症に関連する認知障害においてワーキングメモリ領域にプラスの影響を与えることができる、というのが私たちが検証していた仮説です。
これが仮説でした。そして、私たちはその結果を楽しみにしていました。もちろん、主要評価項目も副次的評価項目もクリアしていません。神経精神医学の試験では、試験中の服薬コンプライアンスがうまくいかないことがあります。
そこで、私たちはPK曝露量などを非常に注意深く調べました。そして、これは12週間のリードアウトでした。12週間の期間を通してBIIB104の曝露が予想される、非常に高いコンプライアンスに基づいた試験であったと確信しています。ですから、AMPA増強がNMDA増強につながるという仮説は検証できたと信じています。
とはいえ、この試験は非常によく実施されたもので、他の精神神経疾患領域でグルタミン酸経路をどのように追求するかという手がかりとなる、非常に豊富なデータセットを収集できたと思います。ですから、これは非常に慎重に検討していることであり、非常に慎重に評価するつもりです。初期の第I相試験はありましたが、残念ながら、そのデータは再現されませんでした。これは非常に小規模な試験です。
ひとつは健康なボランティア、もうひとつは統合失調症の患者さんを対象にしたものですが、期間が短く、被験者数はそれぞれ39人と29人でした。つまり、非常に小規模な試験なのです。ですから、ご質問の通り、神経精神科領域は引き続き重要な分野です。私たちは、この分野での能力と集中力を高めたと信じていますし、この非常に質の高いデータセットに引き続き注目していくつもりです。
また、今後開催される医学会議でも発表していく予定です。
オペレーター
次の質問は、コーウェンのPhil Nadeauからお願いします。
Phil Nadeau — Cowen and Company — アナリスト
おはようございます。ご都合をつけていただき、ありがとうございます。コーリーの質問のフォローアップですが、特にマイクに向けられたものです。マイク、バイオジェンはlevanemabの上市にリソースを投入することをどう考えていますか？インフラの構築と製品の本格的な上市のタイミングは？早期承認後でしょうか、完全承認後でしょうか？あるいは、NCDの次の段階がいつかは来るように思われます。
バイオジェンは、このプログラムの商業的なインフラにいつ投資しても良いと考えているのでしょうか？
ミシェル・ヴーナトス — 最高経営責任者
マイクが登場する前に、私たちはエーザイのパートナーと完全かつ密接に連携して、突然の米国での上市ではなく、グローバルな上市に近づいているということを申し上げたいのですが、日本およびEMAでの申請は2023年の前半に行われる予定です。ですから、これはグローバルな発売となります。そして、ご存知のように、早期承認とその後の完全承認の間に、順次プロセスが存在することになります。
マイク？
マイク・マクドネル — 最高財務責任者
ミシェルが質問の多くをカバーしたと思いますが、念のため申し上げると、当社とエーザイは、lecanemabの第3相臨床試験を2022年秋に実施する予定です。PDUFAデートは23年1月初旬です。ご存知のように、現在のところ、国内適用の判断は、早期承認された抗体の市場機会を大きく制限します。
ですから、Michelが言ったように、私たちはエーザイと緊密に連携して、適切なリソースを確保するつもりです。アデュヘルムから学んだことを、必要に応じて、また、可能な限り取り入れていきます。そして、lecanemabの上市に合わせて、商業化の各フェーズで、非常に徐々にリソースを投入していきます。ADUHELMの商業インフラを停止したのは、lecanemabの商業化に必要な時期との間にあまりにも大きなギャップがあると感じたからです。
そして、これは正しい判断だったと思います。準備が整えば、もっと緩やかな方法で、かなり迅速にインフラを再構築できると考えています。この点についても、エーザイと密接に連携していきます。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
データの質に大きく左右されると思います。プラークを除去することが認知機能の低下を遅らせることと相関していることが、データによって明確になり、曖昧さなく確認され、仮説が補強されれば、私たちが信じているよりも早く、矢継ぎ早に発表されることになるのではないでしょうか。
マイク・マクドネル — 最高財務責任者
そうですね。もうひとつ覚えておいていただきたいのは、これは純粋に会計的な観点からの話ですが、先ほどMike Yeeが質問したことと少し関連性があるのです。念のためお伝えしておきますが、収益コストはすべて集計されます。そして、当社の50%の取り分は、ルカネマブの1行の収益項目として反映されることになります。
オペレーター
次の質問はバンク・オブ・アメリカのジェフ・ミーチャムさんからお願いします。
Geoff Meacham — Bank of America Merrill Lynch — アナリスト
やあ、みんな。質問をどうもありがとうございます。Lecanemabに関する以前の質問のフォローアップをしたいと思います。皆さんは米国の機会についてすでにお話になりました。
機会についてはすでにお話しました。しかし、EUや日本の規制当局とリスク・ベネフィット・バーについてどの程度議論したのでしょうか？また、EUや日本の規制当局とリスク・ベネフィット・バーについてどの程度議論されたのでしょうか。ありがとうございました。
プリヤ・シンハル — 研究開発部門の臨時責任者
Geoff、ありがとうございます。エーザイは、欧州と日本の両方で2023年第1四半期末までに申請を完了する予定であると発表しています。これはもちろん、クラリティADの結果が良好になった後の話です。
また、世界中の規制当局とのコミュニケーションはすべて、このコミュニケーションに沿って行われ、協議を重ねてきました。日本では、エーザイは事前協議のプロセスに入っていることを伝えましたし、私たちも以前から伝えています。日本での事前協議は、データがポジティブなものであれば、審査プロセスを加速させることができます。ですから、その手続きも行われています。
ですから、申請に向けてすべて順調に進んでいます。ベネフィットリスクは常に議論の原動力となります。この試験は、臨床的に検証された方法で答えを出すために、十分なパワーとデザインで設定されていると信じています。ですから、この試験はうまく設定されていると思います。
もちろん、あとはデータ次第です。
オペレーター
ありがとうございました。次の質問は、バンク・オブ・モントリオールのエヴァン・セイガーマンさんからお願いします。
エヴァン・セイガーマン — BMOキャピタル・マーケッツ — アナリスト
どうも、皆さん。質問をお受けいただき、ありがとうございます。CMSがNCDを修正するために、Clarity ADの試験で何を確認する必要があるとお考えですか？通話中に多くの議論があることは承知しています。しかし、メディケア患者へのアクセスを実質的に開放するために、それで十分なのでしょうか。ありがとうございました。
プリヤ・シンハル — 研究開発部門の臨時責任者
エヴァンさん、ありがとうございます。最終的なNCDでは、完全承認の抗体はCMSが承認した前向き比較試験の対象となり、そのデータはレジストリで収集される可能性があるとされていることを再確認することが重要だと思います。ここで、解釈の余地があるのは、次の点です。それは、これらの研究デザインの厳密さの程度は、FDAの承認につながった最初のランダム化比較試験の証拠の強さによって、かなりの部分が決まるかもしれない、ということです。この点については、私たちは非常に満足しています。なぜなら、この試験はよくデザインされ、よく設定され、十分な検出力があり、私たちに結果を示してくれると思うからです。
ですから、もしこの試験がポジティブな結果を出したら、Clarity ADは、NCDが提唱したエビデンスレベルの高い基準を満たし、CMSがフルカバレッジを再検討する可能性があると信じています。もう一つ考慮すべき点は、同じ時期に他の2つの読み物が発表されることで、CMSのガイダンスの見方や何を高いレベルのエビデンスとして指定するかに影響を与える可能性もあります。つまり、現時点では明確ではありませんが、各分子、フェーズ3データによって異なるというのが、私の個人的な解釈です。現在、エーザイが発表しているように、Clarityは強固なデザインを持っており、CMSがNCDメモで示した高いレベルのエビデンスを満たすことができると考えています。
ですから、私たちは再検討される可能性があると考えています。そして、高いレベルのエビデンスには、安全性、CMSの母集団を反映した母集団の下での有効性が含まれなければならないと思います。さらに、Clarity ADの対象者は、CMSの対象者とあまり変わらない合併症や併用薬を持っていると言えるでしょう。ですから、これらのことは私たちにとって良い設定であり、良い兆しだと思います。
最終的な結果は、データ次第だと思います。
Michel Vounatsos — 最高経営責任者
Priyaが言ったことに付け加えると、ソリッドデザインの他に、オープンラベルの延長があり、いくつかの情報を追加することになります。また、早期患者を対象とした前臨床試験も進行中で、新しい皮下投与製剤によるライフサイクルマネジメントの機会も提供される予定です。
Michael Hencke — インベスター・リレーションズ担当
以上で、本日の電話会議を終了いたします。皆さん、ご参加ありがとうございました。
以上です。他の翻訳希望があればご連絡いただければ検討いたします。
＊誤訳などがあるかもしれませんでの参考程度にしていただき投資は自己判断でお願いします。
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