モデルナ (MRNA)2022年第4四半期決算説明会の日本語訳です。
ワクチン需要が落ちており売り上げは低下しています。70％の減益となっておりこのままでは厳しいので早期に新製品の上市が必要ですね。
技術力はありワクチンで稼いだ資金がまだまだあるので新製品に期待したいです。
モデルナ (MRNA)株価
前回の2022年第3四半期決算説明会はこちらです。
モデルナ (MRNA)2022年第4四半期決算説明会
Call participants:
Lavina Talukdar — Head of Investor Relations
Stéphane Bancel — Chief Executive Officer
Stephen Hoge — President
Arpa Garay — Chief Commercial Officer
Jamie Mock — Chief Financial Officer
Salveen Richter — Goldman Sachs — Analyst
Gena Wang — Barclays — Analyst
Matthew Harrison — Morgan Stanley — Analyst
Ted Tenthoff — Piper Sandler — Analyst
Mike Yee — Jefferies — Analyst
Tyler Van Buren — Cowen and Company — Analyst
Jessica Fye — JPMorgan Chase and Company — Analyst
Ellie Merle — UBS — Analyst
Joseph Stringer — Needham and Company — Analyst
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2023年2月23日午前8時00分
オペレーター
おはようございます。モデナの2022年第4四半期決算説明会にようこそ。[オペレーターからのご案内】正式なご挨拶の後、ご質問をお受けいたします。[この通話は録音されていますので、ご了承ください。
この時点で、モデナのIR責任者であるラヴィナ・タラクダーに通話を引き継ぎたいと思います。どうぞお続けください。
Lavina Talukdar — 投資家向け広報の責任者
ありがとうございます、ケビン。皆さん、おはようございます。本日は、Modernaの2022年第4四半期および通年の業績と事業の最新情報について、お電話でお話させていただき、ありがとうございました。今朝発表したプレスリリースと、これからご覧いただくスライドは、当社ウェブサイトの投資家向けセクションからアクセスできます。本日の電話会議には、最高経営責任者のステファン・バンセル、社長のスティーブン・ホーグ、最高商業責任者のアルパ・ガレイ、最高財務責任者のジェイミー・モックが出席しています。
この電話会議では、1995年米国民事証券訴訟改革法のセーフハーバー規定に基づく将来見通しに関する記述も含まれていますことをご承知おきください。当社の実際の業績や結果が、これらの将来見通しに関する記述で明示または暗示されているものと重要な差異を生じる可能性がある重要なリスク要因については、添付のプレゼンテーションのスライド2および当社のSEC提出書類をご覧ください。それでは、ステファンに電話をつなぎます。
Stéphane Bancel — 最高経営責任者
ラヴィーナさん、ありがとうございます。皆さん、おはようございます、あるいはこんにちは。2022年第4四半期のカンファレンス・コールへようこそ。本日は、まず2022年の事業概況について簡単にご説明します。
その後、アルパが商業的な進捗と計画についてアップデートする前に、スティーブンが臨床プログラムをレビューします。その後、ジェイミーが財務結果を発表し、私は再び戻ってきて、私たちの方向性について考えを述べます。本日、2022年度の売上高193億ドル、GAAPベースの純利益84億ドル、GAAPベースの希薄化後1株当たり利益20.12ドルを報告できることを嬉しく思っています。年末の現金および投資残高は182億ドルです。
当社は、規律ある資本配分方針を継続し、まず自社に再投資を行いました。2022年には、過去最高水準の33億ドルを研究開発に投資しました。販管費には11億円、設備投資には4億円を投じました。新しい遺伝子編集酵素へのアクセスを目的としたメタジェノミ、オンコロジー分野のカリスマに投資を行いました。
また、製造プロセスの合理化を進めるために、CytomX社への投資と日本のOriCiro社の買収を発表しました。そしてつい昨日、ライフエディット社との提携を発表しました。また、2300万株の自社株買いにより、33億ドルを株主に還元しました。2022年、患者さんのために数々の素晴らしい成果を上げ、歴史を刻んだ当社チームによる力強い成果を誇りに思います。
呼吸器系ワクチンでは、WHOが推奨するオミクロンBA.1株に対するmRNA-1273.214と、米国FDAが要請するオミクロンBA.5株に対するmRNA-1273.222を驚くべきスピードで新製品を開発することが出来ました。1273.222は2カ月足らずで開発しました。私たちは、新型COVIDに起因する重症化する可能性のある病気から何百万人もの人々を守ることができます。
当社のRSVワクチンは、第1相の開始から24カ月で第3相のデータを取得し、第3相試験で主要な有効性評価項目を達成しました。がん領域では、個別化がんワクチンが、mRNAを用いたがん治療法として初めて無作為化臨床試験で良好な結果を示しました。希少疾患領域では、プロピオン酸血症治療薬において、反復投与による慢性疾患患者の代謝性悪化の抑制という早期から良好な臨床結果が得られています。また、CFTRタンパク質を欠く嚢胞性線維症患者を対象とした治療において、パートナーであるバーテックス社が当社の技術を用いた第1相試験を開始し、ヒトで初めて有効な吸入mRNA療法となる見込みであることを発表しました。
最後に、初のESG Dayを開催し、初のESGレポートを発行し、当社の事業活動の透明性をさらに高めることができました。今朝は、モデナ執行委員会の変遷についてお話ししたいと思います。2022年末に発表したように、マルチェロ・ダミアーニは7年以上在籍した後、最高デジタル責任者を退任することを決めました。マルチェロは、私たちの最初の臨床試験の前に、モデナに入社しました。
そして、デジタルリソースを拡張する彼の能力の大きな証として、私たちは今日、デジタルファーストの企業となっています。モデナの初期に貢献してくれたマルチェロに感謝しています。ブラッド・ミラーとは、1月初旬からすでに一緒に仕事をしており、とてもうれしく思っています。Bradは、いくつかのトップクラスのテクノロジー企業で、エンタープライズソリューションとプラットフォーム組織の豊富な経験を持っています。
これは、モデナが完全に統合されたバイオテクノロジー企業へと規模を拡大していく上で、非常に有益なものとなるでしょう。また、現在、戦略的パートナーシップと企業拡大を担当する社長のJuan Andresが、5月末で退職する意向を私に伝えてきたことをお伝えしたいと思います。フアンは、2017年にノバルティスからモデナに入社し、同社の製造全般を率いて以来、多大な役割を担ってきました。フアンは、モデナの最高技術業務品質責任者を務め、初期段階の臨床開発会社から商業会社へと当社の製造を牽引してきました。
2020年と2021年のパンデミック時に、モデナを世界的な商業生産開始に向けてスケールアップするために、フアンは彼のチームとともに歴史的な仕事をしたと思っています。彼が、2019年に当社のポートフォリオ全体で10万回分未満しか製造していなかったチームを、2021年には8億回分以上まで、すべてパンデミックの間に導いたことは、文字通り信じがたいことです。私たち、そしてモデナCOVID-19ワクチンを受け取った世界中の何億もの人々は、フアンに感謝の念を抱いています。このような偉業を主導できた製造業のリーダーは、ほとんどいないと思います。
直近では、JuanはModernaの成長するパイプラインをサポートするための組織作りに注力し、当社の個別化がんワクチンの製造を主導しています。秋口からは、ノバルティスでJuanのもとで働いていたJerhが入社し、製造部門をリードしています。Juanのおかげで、Jerhは非常にスムーズな移行を実現し、あらゆる段階で支援を受けることができました。5月末の退職に伴い、Juanの責任はモデナの社長であるStephen Hogeに移り、Jerhが複数のフェーズ3のPCVの製造と、もちろん商業的な準備のために、すべての機能にわたってPCVを統合することとなりました。
モデナチームを代表して、ホアンの継続的なリーダーシップに感謝するとともに、彼と奥様のマリーナがふさわしい退職を迎えられるよう祈念いたします。私は、彼が長年にわたりモデナのパートナーとして、そしてより重要なこととして、20年以上にわたって友人として、指導者として、彼を頼りにしてきたことに深く感謝しています。彼がいなくなるのは寂しいです。会社は急ピッチで拡大し続けています。
現在、3つの商業用COVID-19ワクチン製品を有しています。第3相の開発プログラムも4つあります。私たちは、商業的なポートフォリオをすぐに拡大することを目指しています。全体では、48のプログラムが進行中です。
当社は3,900人のチームメンバーを擁し、現在、米州、欧州、アジア太平洋地域の16の商業子会社で事業を展開しています。年末の現金残高180億ドルは、研究、臨床開発、製造、販売、G&Aの各分野で規模を拡大することを可能にしています。それでは、スティーブンに話を移させていただきます。
スティーブン・ホーグ — 社長
ありがとうございます、ステファン。皆さん、おはようございます。本日は、主要な臨床プログラムに対する進捗をレビューします。まず、呼吸器系ワクチンからお話しします。
COVID-19、RSV、インフルエンザという3大呼吸器系ウイルスに対する第3相開発プログラムが承認されました。今朝発表した高齢者向けRSV第3相試験のデータも含め、これらに関する追加データを少しご紹介します。また、これらのウイルスに対する次世代プログラムのポートフォリオを進めており、冷蔵庫で安定した次世代COVID-19ブースターであるmRNA-1283があります。また、複数の次世代インフルエンザ・プログラムがあり、現在入手可能なインフルエンザ・ワクチンには存在しない抗原を追加することで、インフルエンザに対するカバー範囲を広げようとしています。
最後に、当社の呼吸器系ワクチンのポートフォリオには、複数の呼吸器系病原体に対する防御を提供する多くの混合ワクチンが含まれており、これは医療従事者、支払者、消費者など多くの関係者にとって利点となります。これらのワクチンには、COVID、インフルエンザ、RSVの混合ワクチンや、hMPVやPIV3など小児に重要なウイルスを追加した小児用ワクチン2種が含まれます。2023年以降のCOVIDの流行に備え、最近のVRBPAC委員会の議論と勧告を簡単に振り返っておきたいと思います。1月のVRBPAC会議では、委員会は一次シリーズとブースター用量ワクチンを調和させることを議決し、これは将来のガイダンスを簡素化するための重要なステップとなりました。
FDAはまた、今年の第2四半期に、23年、24年シーズンのワクチン株構成を決定するためにVRBPACを招集する見込みであることを示しました。当社のmRNAプラットフォームは、変異型に適合したワクチンを迅速な時間軸で提供する能力を実証しており、したがって、FDAやその他の公衆衛生機関が推奨するいかなる組成の更新も提供できる体制が整っていると考えています。次に、RSVについてです。ご存知のように、私たちは今年初め、高齢者を対象とした第3相RSV試験のトップライン結果を発表しました。
そして本日、今朝の RSVVW で発表された追加データを共有しました。この結果は、高齢者におけるRSVの健康への重大な影響とアンメット・ニーズの高さをさらに強調するものであり、FDAによるmRNA-1345の画期的治療の指定に感謝するものです。1月に発表されたトップラインデータでは、2つ以上の症状を伴う下気道疾患の主要評価項目において、mRNA-1345は83.7%のワクチン有効性を示しました。また、1345は全般的に忍容性が高く、データ・安全性モニタリング委員会から指摘された安全性の懸念はありませんでした。
本日、RSVVWで発表したデータでは、1345の忍容性が高く、安全性プロファイルも許容範囲内であることが確認されました。勧誘された副作用は、ほとんどがグレード1またはグレード2でした。また、現在までのところ、勧誘された副作用のほとんどは軽度から中等度であり、最も一般的な副作用は注射部位の痛み、頭痛、筋肉痛、関節痛などでした。ワクチンの有効性は、すべての年齢層で、また最もリスクの高い既存の併存疾患を持つ参加者において、一貫して高いものでした。
RSVVWのプレゼンテーション全文は、Moderna Investor Relationsウェブサイトの科学・医学会議セクションをご参照ください。私たちはこれらのデータに非常に勇気づけられ、事態が進めば2023年前半にFDAに生物製剤承認申請を行うことを — 前向きに考えています。優先審査券を利用すれば、2023年末から2024年初めにかけて、この申請に対する規制当局の対応が見られるかもしれません。さて、インフルエンザに話を移します。
先週、南半球における第3相免疫原性・安全性試験（P301試験）のデータをお伝えしました。この試験では、当社の第一世代ワクチンであるmRNA-1010は、インフルエンザA/H3およびH1の血清転換率で優越性を示し、H3の幾何平均力価で優越性、H1の幾何平均力価で非劣性を示しました。mRNA-1010は2種類のインフルエンザB株に対する血清転換率と力価で非劣性を満たしませんでした。北半球で実施した第3相有効性試験（P302試験）では、200例以上のインフルエンザ様疾患の確定症例が発生し、そのほとんどがインフルエンザA型でした。これは、高齢者におけるインフルエンザ発症の圧倒的多数がインフルエンザA型であり、直近のシーズンにおける入院の95%以上を含むことから予想されることでした。
現在、P302試験の症例数に基づいて、独立したDSMBが今年の第1四半期にこの試験における有効性の最初の中間解析を審査すると予想しています。次に、スライド14の潜在的なワクチンについて見てみましょう。CMVワクチンは第3相試験が進行中で、第1/2相青少年用量設定試験の参加者への投与を開始しました。伝染性単核球症を予防するEBVワクチンは第1相試験中で、EBVの長期後遺症を予防するEBVワクチンは前臨床開発中です。
HIVワクチンも2つのフェーズ1試験が進行中で、HSVワクチンも前臨床段階にあります。そして最後に、VZVプログラムでは、次のスライドで詳しく説明しますが、第1/2相試験の参加者への投与が開始されました。VZV試験は、mRNA-1468のShingrixに対する安全性と免疫原性を評価する第1/2相ランダム化試験です。この試験は比較的大規模な試験で、500人のゼロネガ高齢者を複数の用量と投与間隔で登録し、12ヶ月間の試験フォローアップを行います。
参加者の35％以上が70歳以上となり、これは帯状疱疹の疾患負担が最も大きいことと一致します。次に、スライド16にある当社の治療薬ポートフォリオを見てみましょう。いくつかのプログラムにハイライトを当てます。最近、個別化がんワクチンの強力なトップラインデータが報告されましたが、これについては後ほどお話します。
免疫腫瘍学では、チェックポイントとトリプレットのプログラムにより、PCV以外の疾病負担に対処するために取り組んでおり、いずれも様々な腫瘍型で第1相試験を実施中です。希少疾患では、第1/2相PAプログラムが引き続き患者さんを登録し、用量拡大群の選択を待ち望んでいます。それについては、すぐに簡単な最新情報をお伝えします。今年初め、パートナーのバーテックス社は、嚢胞性線維症の患者さんを対象とした第1相臨床試験の開始を発表しました。これは、当社初の吸入肺mRNA治療プログラムです。
また、循環器領域では、リラキシンが第1相試験で投与を開始したことを発表しました。これら2つの早期開始は、治療領域における当社のモダリティを拡大する上で、モデナにとって重要なマイルストーンとなります。また、12月には、個別化がんワクチンプログラムの第2相試験で、アジュバント悪性黒色腫を対象にPCVとキイトルーダの併用とキイトルーダ単独を比較するエキサイティングなトップラインデータを発表しました。キイトルーダは、この治療法における標準治療薬です。
本試験では、当社の個別化がんワクチン治療薬であるmRNA-4157をキイトルーダに追加することで、キイトルーダ単独と比較して、再発または死亡のリスクを44%低減することが示されました。これは、無作為化臨床試験でmRNAによるがん治療薬の有効性を実証した初めての例であり、4157がFDAから画期的治療薬の指定を受けたことを発表できることを嬉しく思っています。パートナーのメルク社とともに、私たちはこの結果に興奮し、2023年にPCVの複数の後期確認試験を開始し、メラノーマから始めて、非小細胞肺がんへと移行することを期待しています。私たちは、免疫刺激アプローチに強い生物学的根拠があると考えられる4157の適応症をさらに検討することを計画しています。
これらには、早期および転移性の設定が含まれ、キイトルーダがまだ承認されていない適応症が含まれる予定です。最後に、第2相試験の全データを今春のがん学会で発表し、近々出版する予定です。また、PAについては、R&Dデーで報告したように、PAパラマウント試験は順調に進展しています。現在、第4コホートが完全に登録され、第5コホートの患者さんを登録中です。このコホートは、1kgあたり0.9ミリグラムを2週間ごとに投与します。
現在までのところ、投与量制限となる毒性は観察されておらず、心強く思っています。また、すべての患者さんとご家族が、優先順位をつけたすべてのコホートにおいて、非盲検延長試験で選択的に治療を継続することを選択されたことも、心強く思っています。さて、この試験の次のステップは、入手可能なデータを検討し、拡大用量を決定することです。それでは、Arpa Garayに電話をつなぎ、当社の商業活動に関する最新情報をお伝えします。
Arpaです。
Arpa Garay — チーフ・コマーシャル・オフィサー
はい。スティーブン、ありがとうございます。まず、スライド20にある売上高のレビューから始めます。第1四半期の製品売上は合計で49億ドルでした。
米国での売上は10億ドルでした。欧州での売上は約22億円。その他の地域での売上は16億ドルでした。2022年の製品売上高は184億円となり、通期では好調に推移しました。
通期の米国での売上は44億円。欧州での売上は67億、その他の地域での売上は73億でした。コビッドの売上は、現在締結している前払い契約と延期分により、2023年に約50億ドルを納入することを改めて表明します。
また、米国、EU、日本などの主要市場からの追加売上も見込んでいます。スライド21は、現在の2023年の売上構成をまとめたものです。カナダ、クウェート、スイス、台湾、英国から購入契約を締結しています。これらの売上は、2023年後半にワクチンを納品した時点で認識される見込みです。
さらに、2022年の契約からの繰延による売上も見込んでいます。これらの繰延はスライドに記載した国々からのもので、主に2023年上半期の納品から認識される見込みです。これらの先行購入契約と繰延べを合わせると、2023年の売上高は約50億ドルとなります。また、米国、EU、日本、オーストラリア、アジア、中南米などの主要市場からの追加販売も見込んでいます。
米国では、商業顧客との契約交渉が進行中であり、米国での販売見込みについては、この協議が終了した後、後日、可視化する予定です。米国における商業顧客との協議において、当社の顧客がCOVIDが依然として相当な健康上の負担であると認識していることは明らかです。2022年を通して、COVIDは引き続き入院および死亡の主要な原因となっています。
左側のグラフをご覧いただくと、ここにあるのは2022年9月まで入手可能なデータです。COVIDは、心臓病とがんに次いで、米国における死因の第3位でした。そして、右上の【音声ギャップ】の月を見ていただくと、2022年10月1日から2023年2月1日までの秋冬シーズンのデータです。米国におけるCOVIDによる入院者数は
は45万人近くで、同じ4カ月間でインフルエンザの2倍以上、RSVの3倍近くになっています。COVIDによる重症感染症対策は引き続き必要であり、当社のお客様もそのことを認識しています。このようなニーズを踏まえ、当社は、2023年秋の米国におけるコビド市場規模を約1億回分と推定しています。
2022年のワクチン接種率や、高リスク者に対する2回接種の推奨の可能性を考慮した上で、この想定をしています。この投与量は、米国人口の約30％に相当します。この投与量に影響を与える要因としては、ウイルスの進化、規制当局の勧告、消費者のワクチンに対する理解や摂取が挙げられます。
モデナのコマーシャル組織は、米国での商業市場への移行に向けた準備を整えています。まず第一に、私たちはアクセスに力を入れていますが、これについては、もう少し詳しく説明します。私たちのワクチンを確実にカバーするために、私たちは民間の顧客や、バージニア州、CDC、国防総省などの公的機関と話し合いを行っています。
CDCやACIPなどの公衆衛生機関と連携し、医療従事者だけでなく消費者に対しても、ブースターワクチン接種の利点について認識を高め、教育を行っています。革新的なデジタルアウトリーチプログラムを通じて、医療従事者や消費者に働きかけています。また、お客様の注文や出荷に対応するためのインフラを構築しています。そして、当社の商業組織と医療組織は、この計画を実行するために規模を拡大しており、米国での商業市場への移行に向けた準備が整っています。
非常に重要なことですが、風土病であるコビド市場の商業段階に入るにあたり、支払い能力に関係なく、米国のすべての人がワクチンにアクセスできるようにするという当社のコミットメントを強調したいのです。米国内のすべての保険加入者に対しては、予防医療サービスの要件と一致し、現行の償還制度が維持される予定です。ACIP推奨ワクチンであるモデナのコビドワクチンは、今後も保険加入者の自己負担ゼロで入手可能です。また、米国の無保険者や保険未加入者のために、モデナはCOVID-19ワクチンを無償で提供する患者支援プログラムを開始する予定であることを、私たちは誇りに思っています。
次に、COVIDワクチンの見通しをまとめます。2023年には、COVIDの売上高を約50億ドルと見込んでいます。さらに、米国の商業市場受注、EU、日本、その他の国々からの売上を見込んでいます。
これらの売上高については、政府および顧客との継続的な協議が完了した後に、可視性を提供します。コビド」は、医療機関にとって負担が大きい製品であるため、お客様とブースターワクチン接種の価値について議論する上で、引き続き重要なポイントになると考えています。米国では、2023年に商業ベースの市場数量が約1億回になると予想しており、Modernaの商業組織は商業ベースの流行市場へ移行するための準備が整っています。最後になりますが、私たちは米国における患者さんへのアクセスに尽力しています。
次に、コマーシャルチームが準備している呼吸器系ワクチンのもう一つの上市、2024年のRSVワクチンについてお話したいと思います。先ほどStephaneとStephenから聞いたように、私たちは第3相RSVワクチンの結果に非常に満足しています。Stephenの組織が間もなく承認申請を行うので、2023年末から2024年初めには承認されるかもしれないと考えています。承認の可能性が間近に迫った今、私はRSVワクチンの上市に非常に期待しており、上市計画についてさらに詳しく説明したいと思います。
RSVの上市は、COVIDで既に整備された既存の商業インフラを活用し、それを支えるための投資を続け、強力な実行を確保します。COVIDとRSVの両市場は、当社のターゲット顧客、潜在的なターゲット患者さんや患者さんを見ると、かなり重なっており、この2つの市場の重なりを利用していきます。また、医療従事者や医療費負担者など主要なステークホルダーに対して、高齢者のRSV疾患およびRSVに関連する経済的負担について確実に認知されるようにします。当社のRSVワクチンが承認されたら、当社のワクチンの主要な特性について消費者を教育していきます。
これらの活動は2023年に開始され、承認後に本格的に実施される予定です。当社は、COVIDのために構築された商業インフラという付加的な利点を有しています。これらのリソースの多くは、将来にわたってインフルエンザにも活用することができます。今年も引き続き、私たちの進捗状況をお伝えしていきたいと思います。
それでは、ジェイミーに話を譲りたいと思います。
ジェイミー・モック — 最高財務責任者
アルパさん、ありがとうございます。今朝は、2022年の業績と、2023年の財務見通しの枠組みをご説明します。第4四半期の業績について、スライド29からご説明します。製品売上高合計は、前年同期比30％減の49億ドルとなりました。
2022年の減少は、前年は全体的に需要が高かったのに対して、販売数量が減少したことが主な要因です。売上原価は製品売上高の39％で、2021年は製品売上高の14％でした。製品売上高に対する売上原価の増加の主な要因は、第4四半期に国立衛生研究所（NIH）に対するキャッチアップロイヤルティとして4億ドル（製品売上高の8％）を支払ったことです。2022年12月、当社は、国立アレルギー・感染症研究所（NIH）と、COVID-19ワクチン製品または2P技術に使用するプレフュージョンコロナウィルスのスパイクタンパク質の安定化および得られた安定化タンパク質に関する特定の特許権のライセンスを受ける非排他的特許ライセンス契約を締結しました。
この契約に基づき、当社はCOVID-19ワクチンの将来の純売上高に対し、一桁台前半のロイヤリティを支払うことに合意しています。また、当社の売上原価には、過剰または陳腐化したCOVID-19製品に関連する在庫評価損297百万ドル、未使用の製造能力に関する費用、CMO廃止費用および関連費用376百万ドル、確定購入契約に関する損失および関連解除料281百万ドルが含まれています。ロイヤリティ以外のこれらの費用は、余剰生産能力に関する費用、全体的な需要の減少、および最新のオミクロンBA.4/5標的COVID-19二価ブースターへの移行が要因です。研究開発費は、前年度比87％増の12億円となりました。
研究開発費の増加は、引き続き臨床試験費用、特に RSV、季節性インフルエンザ、CMV を対象とした第 3 相試験に牽引されています。また、研究開発費の増加は、優先審査権獲得や人員増による人件費の増加も要因となっています。販売費・一般管理費は 375 百万ドルで、これも前年同期比 87％増となりました。支出の増加は、主に、販売済み製品および会社設立をサポートするための人員および外部サービスに対する継続的な投資によるものです。
実効税率は、前年度の10％に対し、当年度は11％でした。税引後当期純利益は、70％減少し、15億ドルとなりました。第4四半期の希薄化後1株当たり利益は、68％減の3.61ドルでした。次に、2022年通期の業績について、スライド30をご覧ください。
2022 年通年の製品売上高は、前年度比 4％増の 184 億ドルとなりました。この増加は、主に顧客ミックス及び一部の市場における2022年の平均販売価格の上昇に起因するものです。売上原価は、前年度の製品売上高の15％に対し、29％でした。この増加は、当社のCOVID-19ワクチンに関連する過剰在庫及び陳腐化在庫に対する評価損の増加、未使用の製造能力、及び原材料の将来の購入約束に関連する損失が原因となっています。
これらの費用の主な要因は、第4四半期と同様、余剰生産能力に関連する費用、特に低所得国からの年間需要の減少、当社独自のワクチンからオミクロンを標的としたCOVID-19二価ブースターへの製品需要の急速なシフトなどです。また、前述のNIHに対する4億米ドルのキャッチアップ型ロイヤルティ支払いも前年同期比増加の要因となっています。実効税率は、昨年の8％に対し、13％でした。なお、2020年末に23億ドルの繰越欠損金があり、2021年の報告税率に非経常的なベネフィットが発生しました。
税引後当期純利益は、前年度比 31％減の 84 億ドルとなりました。当期純利益の減少は、主に、売上原価の増加、その他の営業費用の増加、及び実効税率の上昇によるものです。希薄化後1株当り当期純利益は、前年度比29％減少し、20.12ドルとなりました。次に、スライド31の現金・預金についてです。
第3四半期末の170億ドルに対し、2022年末は182億ドルの現金・預金および投資残高となりました。この増加は、当社の商業活動によってもたらされたものです。将来の製品供給のための現金預金は、第3四半期末の38億ドルから年末には26億ドルへと減少しました。次に、スライド32をご覧ください。
資本配分の優先順位に関する進捗状況についてご報告します。当社の最優先投資課題は、これまでも、そしてこれからも、様々な分野にわたる基盤事業への再投資です。研究開発費は、2021年の20億ドルから2022年には33億ドルへと前年比65％増加し、2023年にはさらに約45億ドルに増加すると予測しています。PCV、RSC、インフルエンザの試験から得られた臨床データは心強いものであり、当社のmRNA技術の可能性をさらに検証するものです。
また、デジタル機能、組織の商業的構築、および製造拠点の拡大にも投資しています。2023年には、海外と米国の製造拠点を拡大するため、資本支出を大幅に加速させる予定です。当社の第二の投資優先課題は、当社のプラットフォームを実現・補完する魅力的な外部投資や協業の機会を追求することです。
最近、いくつかの新しい取引を発表しましたが、2023年第1四半期にOriCiro Genomicsの買収を成功裏に完了したことをご報告します。OriCiroは、当社のmRNAプラットフォームを実現するために当社が評価している企業の好例です。スピードとコストの両面から実質的な価値を生み出し、今後数年間、当社の前臨床、臨床、商業パイプラインに影響を与えることでしょう。昨日発表したLife Edit社との提携も、魅力的な外部投資機会の一例です。
モデナのmRNAプラットフォームとLife Edit社の塩基編集を含む独自の遺伝子編集技術の組み合わせは、最も困難な遺伝病のいくつかに対して、生命を変える、あるいは治癒を可能にする治療法を推進する機会を有すると確信しています。当社は、外部との共同研究の機会について複数の活発な議論を行っていますが、そのアプローチには規律が求められます。社内外の投資機会を評価した後、現金の追加的な使途を評価します。2022年には、2300万株を33億ドル、1株当たり平均価格143ドルで買い戻しました。
そして、28億ドルの自社株買いの権限が残されています。次に、スライド33の2023年の財務フレームワークをご覧ください。先ほどArpaが申し上げたように、現在、2023年に納品するCOVIDワクチンの売上高50億ドルを契約しています。また、米国での民間市場や政府契約への準備も積極的に進めています。
と、欧州、日本、その他主要市場における追加契約を締結しました。なお、モデル計算の参考として、’23 年度上半期の売上高は約 20 億米ドルを見込んでいます。当社の総売上原価には、製造原価、ロイヤリティ、物流・倉庫費などが含まれます。また、2023年通期の売上原価は、売上高の35％から40％になると予想しています。
これには、UPenn社およびCELLSCRIPT社への修正化学ライセンス、NIAID社およびNIH社への先ほど申し上げた2Pライセンスにかかるロイヤリティが売上高の約5％含まれています。製品売上高に対する売上原価の割合が2022年に比べて増加しているのは、主にパンデミックからエンデミックな環境に移行し、単回投与での申請量が大幅に増加したことによるプレゼンテーションミックスの変化によるものです。長期的には、風土病市場が正常化し、呼吸器系やその他の製品を追加するにつれて、売上高に対する売上原価の割合は2023年の割合から大幅に減少すると予想しています。研究開発費および販売管理費については、通期で約60億ドルを見込んでおり、そのうち研究開発費は約45億ドルです。
この増加は、開発ポートフォリオの成熟と当社のグローバルなスケールアップに起因するものです。2023年の法人税引当金はごくわずかと予想しています。そして最後に、約10億ドルの資本的支出を見込んでいます。この増加は、主に製造拠点の拡充に向けた投資によるものです。
以上で、業績に関する私の発言を終わりますので、ステファンに電話を戻します。
ステファン・バンセル — 最高経営責任者
ジェイミー、アルパ、ステファン、ありがとうございました。それでは、私たちがこれから向かう方向について、少し考えてみたいと思います。私たちのmRNAプラットフォームと、過去11年間にわたる科学への投資が、このような有望なパイプラインにつながったことに、非常に興奮しています。私たちは、多くの重要な発展を期待しています。
まず、最初のフランチャイズである呼吸器系ワクチンからお話しします。COVIDブースターでは、米国商業市場への切り替えを進めており、2023年春にVRBPACとFDAが株選定を行った後、2023年秋の更新ワクチンの市場ニーズに迅速に対応できるものと見込んでいます。RSVワクチンについては、2023年前半に薬事承認申請を行う予定です。
そして、Arpaから聞いたように、23年末から24年初めにはRSVワクチンを発売する準備が整います。北半球のmRNA-1010の第3相試験のインフルエンザワクチンは、データ・安全性モニタリング委員会が2023年の第1四半期に有効性の中間解析を完了する予定です。当社の第2のフランチャイズである潜伏ウイルスワクチンは、非常に順調に進行しています。私たちは幅広いプログラムを展開しています。
CMVの大規模な第3相試験については、登録が完了する見込みです。EBV、HIV、VZVのプログラムでは、次のマイルストーンはフェーズ1データでしょう。スライド37に目を移して、mRNA治療薬プログラムのマイルストーンを確認します。個別化がん治療については、メルク社との提携により、メラノーマのアジュバントで第3相試験を開始し、非小細胞肺がんを含む他の腫瘍型にも急速に拡大する見込みです。
第2相試験の全データは、今後開催される腫瘍学会で発表され、最高品質の医学雑誌に掲載される予定です。PAでは、投与量を決定し、第1/2相試験の拡大試験を開始する予定です。MMAは、第1/2相データを取得する予定です。リラキシンの心不全の次のマイルストーンは、患者さんでの第1相データでしょう。
また、吸入治療薬では、パートナーのバーテックス社が単回昇降投与試験を完了し、複数回昇降投与試験を開始する予定です。モデナのベスト版であり続けるために、私たちは2023年に向けて7つの優先事項を設定しました。優先順位1、23年秋に向けたコビドブースターの運用・販売計画を実行する。優先順位2番目は、他の追随を許さない季節性呼吸器ワクチン・フランチャイズを構築することです。
優先順位3番目は、がんワクチン研究の大胆なキャンペーンを実行することです。優先順位4：希少な代謝性疾患プログラムを推進する。優先順位5：潜在的なワクチン・ポートフォリオの急速な進展と成長を促進する。優先順位6：次世代パイプラインとプラットフォームを提供する。
先ほども申し上げましたが、これはまだ始まりにすぎません。そして、優先順位7番目は、会社をもう一段階大きくするために、永続的に学習し、プロセスやデジタルシステムを強化する文化を構築することです。スライド39は、2023年のModerna Investor Daysの主な日程です。4月11日は、毎年恒例のワクチンの日です。
9月15日は、毎年恒例のR&Dデーで、開発パイプラインの主要なアップデートを発表します。そして、12月7日は、2回目のESGデーとなります。最初の製品を発売し、mRNAサイエンスの約束を果たした今、私たちの使命は進化を遂げました。私たちの使命は、mRNA医薬品を通じて人々に最大限のインパクトを与えることです。
私たちは、人類に多大な影響を与えることができると熱く考えています。私たちは、呼吸器系ウイルス、潜伏ウイルス、多くのがん、希少な遺伝病、その他増え続ける病気によって引き起こされる人間の苦しみをなくす、あるいは大幅に軽減する技術を有していると信じています。私たちは、まず治療薬で、次に遺伝子編集プログラムで、病気の治療にインパクトを与えることができると信じています。これはまだ始まりに過ぎません。
以上、チームと私で質問をお受けします。オペレーター
質疑応答
オペレーター
ありがとうございます。[最初の質問はゴールドマン・サックスのサルヴィーン・リクターからです。どうぞよろしくお願いいたします。
サルビーン・リヒター — ゴールドマン・サックス — アナリスト
おはようございます。私の質問にお答えいただき、ありがとうございます。インフルエンザの規制戦略について、免疫原性でB株を逃したこと、また、A株が圧倒的に多い中で、中間有効性分析に自信があるのか、お話いただけますか？
スティーブン・ホゲー — プレジデント
了解しました。Salveenさん、ご質問ありがとうございました。正直なところ、薬事戦略に関するガイダンスを提供するための情報はまだ不完全です。現時点では、先ほど説明したP302試験の有効性結果が、申請戦略の指針になると考えています。
重要なのは、承認済みワクチンに対する有効性、すなわち非劣性有効性の最終的な証明は、常に完全承認のために必要であり、免疫原性でできることは、その後有効性を証明する義務のある早期承認経路だけである、ということです。南半球で実施されたP301の免疫原性および安全性試験のデータでは、4つのエンドポイントのうち3つで、インフルエンザA株に対する優位性が確認されました。現在、P302で行っている最初の中間解析では、200例以上のインフルエンザA型が対象となり、インフルエンザA型によるインフルエンザ様疾患の予防という点で、ワクチンの性能を実際に確認する最初のチャンスとなります。
どのような有効性試験でも予想されることですが、呼吸器系の有効性試験で経験したように、この試験で非劣性または優越性を証明するために、2回目の中間解析を行ってさらに多くの症例を収集する必要がある可能性も十分にあります。ですから、私たちはDSMB（独立評価委員会）の結果を待ち、そこから指導を受けることになります。その結果に基づいて、明らかに有効性が確認されれば、それが薬事申請と完全承認のためのゴールド・スタンダードとなります。まだその閾値を満たしていない場合は、その後の中間解析に期待することになります。
Salveen Richter — ゴールドマン・サックス — アナリスト
素晴らしい。ありがとうございます。
オペレーター
次の質問まで、少々お待ちください。次の質問はバークレイズのジーナ・ワンからです。お待たせしました。
Gena Wang — バークレイズ — アナリスト
ありがとうございます。サルヴィーンの質問にすぐ答えてください。有効性試験について承認を受けるためには、優越性を示す必要があるのでしょうか？それから、収益についてです。50億の既存契約は、主に23年下期と聞いていますが、間違いないでしょうか？そうすると、2023年のコビッドの売上は70億くらいになると考えていいのでしょうか。また、’23年上期の20億円については、米国市場からの売上はどのくらいになるのでしょうか。
つまり、米国で1億回投与されると推定されるうち、御社の市場シェアはどの程度になるのでしょうか？
スティーブン・ホゲ — プレジデント
最初の質問は私が受けます。ゲーナ、ありがとうございます。まず、優越性についてですが、インフルエンザワクチンの承認取得に優越性を証明する必要はありません。これは十分な前例があります。
有効性の非劣性が閾値です。しかし、私たちの目標は、長期にわたって優れたインフルエンザ・ワクチンを開発することです。第一世代の製品であるmRNA-1010でそれが実現しなかったとしても、私たちには他にも4つのプログラムがあり、それぞれ異なる臨床試験の段階にあり、おそらくインフルエンザワクチン（mRNA-1010）よりもさらに優れたものを目指していることを申し添えます。私たちの目標は、優れたインフルエンザ・ワクチンがあることを証明することです。
しかし、実際には承認に必要なものではありません。非劣性で十分なのです。では、他の質問についてはArpaに引き継ぎます。
アルパ・ガライ — チーフ・コマーシャル・オフィサー
はい、2つ目のご質問をお受けします。売上高については、上半期の50億円のうち20億円ほどを見込んでいますが、そのうち20億円はアメリカ市場からの売上ではありません。
残りの先行契約30億ドルは今年の下半期に来る予定です。この50億ドルというのは、先行契約と2022年からの延期分を合わせたものです。アメリカ、日本、EU、その他の市場からの追加販売を見込んでいますが、その大半は2023年後半になると考えています。
Gena Wang — バークレイズ — アナリスト
続いて、米国市場に関するマーケットシェアを教えてください。
Arpa Garay — チーフ・コマーシャル・オフィサー
私たちは引き続き、当社の製品の強力で差別化されたプロファイルを確信しています。2023年秋の契約に向けて、現在お客様と話し合いを行っているところですので、市場シェアの予測に関する最新情報はございません。
Gena Wang — バークレイズ — アナリスト
ありがとうございます。
オペレーター
次の質問まで少々お待ちください。次の質問はモルガン・スタンレーのマシュー・ハリソンからです。お待たせしました。
マシュー・ハリソン — モルガンスタンレー — アナリスト
素晴らしい おはようございます。質問をお受けいただきありがとうございます。PCVの規制戦略についてお聞きしたいのですが、特に第2相データセットの申請の可能性についてどのようにお考えですか？また、第3相プログラムの登録のスケジュールについてどのようにお考えですか？
ありがとうございました。
Stephen Hoge — 社長
ありがとうございます。マット、ご質問ありがとうございます。昨日、PCVプログラムについてFDAの画期的治療薬指定を受けたことを発表し、大変うれしく思っています。これにより、4157の申請に向けて、FDAや他の規制当局との話し合いを非常に迅速に進めることができます。
ご指摘の通り、私たちが実施した第2b相試験は、標準治療であるキイトルーダ単剤と比較した無作為化試験であり、すでに44％の再発率および死亡率の減少という非常に大きなベネフィットを示しています。この試験は現在も進行中です。そのため、私たちは長期にわたって追跡調査を続け、追加の中間解析を行っています。実際、私たちはこれらのデータが成熟し、ますます強力になり続けることを望んでいます。
そのため、FDAやその他の機関との画期的な話し合いにより、第2相に基づく申請手続きを開始し、早期承認に進む可能性も十分に考えられます。さて、ご存知のように、この国でも、ご質問の場所でも、また世界的にも、もしそこに前進の道があるならば…昨日ブレークスルーが起こったので、私たちはまだFDAと関わってはいません。しかし、もし前進する道があるならば、迅速に確認用の第3相試験を登録する必要があります。実際、早期承認に先立ち、第3相試験の登録が必要になるかもしれないと、ますます注目されています。
そのため、我々とメルク社は、メラノーマの第3相確認試験を立ち上げ、できるだけ早く登録できるよう、現在、本当に迅速に取り組んでいます。今はまだ、それがどれくらい早くできるかを案内する準備ができていません。しかし、実際、早期承認の道が開かれれば、第3相の登録が始まるかもしれないという事実は十分に認識していますので、できるだけ早く登録させたいと考えています。ですから、現時点では、ブレークスルーの指定を受けたばかりです。
現在、規制当局と交渉中であり、今後、その道を開拓していく予定です。しかし、理論的には、早期承認の道があり、最近の規制当局のガイダンス、より一般的には業界のガイダンスに基づいて第3相試験を行う必要がある可能性があります。
オペレーター
ありがとうございました。次の質問まで少々お待ちください。次の質問は、Piper SandlerのEdward Tenthoffからです。どうぞよろしくお願いします。
テッド・テンスオフ — パイパー・サンドラー — アナリスト
素晴らしい 本日はありがとうございました。また、電話での詳細な説明もありがとうございました。5価のヘマグルチニン、6価のヘマグルチニン、そしてノイラミニダーゼを含む後続の候補についてです。データのタイミングや、季節性インフルエンザの製品展開について、最終的にどのようにお考えでしょうか？ありがとうございました。
スティーブン・ホゲ — プレジデント
ご質問ありがとうございます。まず、最も進んだプログラムからお話ししますと、当然ながら、これまでお話ししてきた1010プログラムです。このワクチンのアップデートを行い、B型免疫原性を高めることが重要な集団のためになると考えています。そして、私たちは、このワクチンの臨床試験をかなり迅速に進めることを期待しています。
先ほどお話したP302の有効性データと合わせて、おそらく第2世代製品の次のステップを導くための最も重要な情報です。ノイラミニダーゼを含む1020、1030プログラムも、さまざまな第1相試験段階にあります。そして、ここ数年、私たちが繰り返し示してきたように、これらの候補の中から前進させるものを1つ選べば、その後の第3相試験や重要な試験に非常に迅速に移行することができるのです。しかし、本当に重要なのは、第一世代の製品が、最初のmRNAインフルエンザワクチンとしてどのような有効性を発揮しているかを理解することです。
そのため、先に進む前にその情報を待っているところです。しかし、第2世代製品のうち少なくとも1つ（複数ではないにしても）は、その後の主要試験や第3相試験に移行するものと考えています。その場合、より広範囲のインフルエンザ株に対する優位性、あるいはインフルエンザ様疾患に対するより高い予防効果を実証することが求められるため、抗原を追加していますので、免疫原性、安全性および有効性の両エンドポイントを含む試験を進めることになると思われます。そのため、現在進行中の1010プログラムによる有効性の中間解析に基づいて、どの試験を進めるか選択することになります。
どのように進めるかについて、現時点では他に更新する方法はありません。
Ted Tenthoff — Piper Sandler — アナリスト
素晴らしい。ありがとうございました。
オペレーター
次の質問まで、少々お待ちください。次の質問はジェフリーズのマイク・イーからです。どうぞよろしくお願いします。
Mike Yee — Jefferies — アナリスト
ありがとうございます。おはようございます。インフルエンザ・ワクチンに関するフォローアップと、StephenにPCVに関する質問をお願いします。B株が非劣性でなかった理由と、このインフルエンザワクチンや感染症試験への影響、そしてその組み合わせが意味することを明らかにしていただけますか？まず、B株について何が起こっているのか、インフルエンザワクチンにとってどのような影響があるのか、明らかにしてください。
次に、PCVについて質問します。もちろん、私たちはアジュバントデータに興奮しています。また、この夏には転移性メラノーマの競合品も発表されます。そこで、どのように比較対照すべきかを理解したいと思います。
転移性メラノーマについてどのように考えるべきか、また競合他社がどのような結果を示すか、教えていただければと思います。ありがとうございました。
スティーブン・ホージュ — プレジデント
マイク、2つの質問をありがとうございました。まず、B型インフルエンザについてですが、私たちはまだデータを調査中ですので、B型インフルエンザの免疫原性試験で起こったと思われることについて、より完全な図を作成することになるでしょう。重要なことを2つほど書いておきます。1つ目は、これらの試験はアクティブコンパレータ試験であるということです。
血清転換率や力価に関する非劣性を見る場合、標準用量インフルエンザワクチンのアクティブコンパレータと比較していることに留意することが重要です。第2相試験と第3相南半球試験の間で、アクティブ・コンパレータの構成と使用するコンパレータに変更がありました。そのため、多少の違いが生じる可能性があります。もうひとつは、母集団が異なるということです。
北半球から南半球へ行ったわけです。そのため、インフルエンザの病歴に違いがあることは明らかです。3つ目は、おそらく最も関連性があると思われますが、B型インフルエンザの中和価が低いことが予想されたことです。1年前の第2相試験で、インフルエンザB型に対するHAI中和価が低かったことをご記憶でしょうか。
なぜなら、私たちの目標はあくまでも非劣性を達成することであり、優越性を実証することではなかったからです。一方、A型インフルエンザワクチンについては、中和価を最大化し、有効性を示したいと考えました。なぜなら、A型インフルエンザは高齢者の病気を引き起こす原因となっているからです。そのため、インフルエンザA型に重点を置き、インフルエンザB型については非劣性を目標としました。
おっしゃるとおり、非劣性を達成することはできませんでしたが、その理由については引き続き調査していきます。しかし、B型に対する免疫原性の改善は、若年層だけでなく、おそらく規制の観点からも今後重要であると考え、すでにアップデートを行いました。それで、そのアップデートを行いました。そして、Bsで見られた免疫原性の低さに、すぐに対処できるようになると期待しています。
しかし、先ほど申し上げたように、本当に重要なのは、インフルエンザ疾患に対する有効性と効能です。この場合、第一世代の製品については、インフルエンザA型に関連していると考えています。しかし、次の世代の製品では、当然、インフルエンザB型株を更新する予定です。これは、特に若年層でB型インフルエンザが蔓延している小児科の患者さんにとって、非常に重要なことです。
さて、PCVの問題ですが、メラノーマのアジュバントのデータにはかなり勇気づけられました。先行する第1相試験でお分かりのように、初期の転移性データもあります。また、第2相試験では、第4相の病変もありました。初回治療の転移性疾患のみを対象とした試験ではありません。
そのため、この領域における競合製品のパフォーマンスを理解することを楽しみにしています。なぜなら、より早い段階の治療に移行する機会を特定することができるかもしれないからです。今のところ、私たちのアプローチは、キイトルーダを含むチェックポイントが私たちの標準治療となり、本当に強いシグナルを実証した場所に焦点を当てることです。そのため、メラノーマのアジュバントから非小細胞がんのアジュバントに拡大し、最終的には、最も直接的な生物学的効果、または潜在的な効果を示す生物学的根拠があると考えられる他のアジュバント適応に最初に進出するつもりです。しかし、他社がこの領域に参入し始め、他の治療法で効果を示せば、私たちはその方向へも迅速に進みたいと思うでしょう。ですから、私たちはその結果を楽しみにしていますし、他の皆さんと同じようにモニターしていきます。
Mike Yee — ジェフリーズ — アナリスト
ありがとうございます。
オペレーター
次の質問まで、少々お待ちください。次の質問はコーウェンのタイラー・ヴァン・ビューレンからです。どうぞよろしくお願いします。
タイラー・ヴァン・ビューレン — コーウェン・アンド・カンパニー — アナリスト
やあ、みんな。おはようございます。質問をお受けいただき、ありがとうございます。RSVについて、数年後の市場は2社、3社、あるいはJ&Jを含めると4社になると予想されますか？また、今朝発表された全データに基づいて、忍容性プロファイルを他と比較してどのようにお考えでしょうか？
Stephen Hoge — 社長
その質問の最初の部分をお受けします。現時点では、明らかに3社が第3相ピボタル有効性試験を読み終えて、今まさに申請に向けて進んでいますね。私は……J&Jについては具体的な見解を持っていないのですが。
J&Jについては、Arpaから見解が聞けるかもしれません。しかし、これは抗ウイルスベクタープログラムであり、それ以外の点では、規制当局が今後どのような道を歩むかはまだ不明です。さて、反応原性と忍容性プロファイルの問題ですが、私たちが今日発表したように、あるいは共同研究者が今日RSVVWで発表したように、私たちは、良好な忍容性プロファイルを見ていると考えています。グレード3の副作用は、局所的なものであれ全身的なものであれ、いずれも2％未満で、プラセボと比較しても比較的良好で、プラセボの1.5倍程度の頻度であり、総合的な反応原性プロファイルとして説得力があると考えています。
それから、この製品の他の利点は、明らかに有効性です。最も一般的な症例の定義、つまり2つの症状を伴うRSV（下気道疾患）に注目すると、これは異なる製品間で比較的一貫しています。83％という非常に高い有効性が確認されており、これは本当に最高の部類に入ると思います。今日ご紹介したように、この有効性は、70歳以上の高齢者や、RSVによる呼吸器疾患の患者さんのケアに関連する費用の大部分を占める、リスクの高い合併症を持つ患者さんを対象としても、見事に維持されています。
ですから、全体的に見れば、臨床試験間の比較は非常に難しく、最終的には公衆衛生担当者が決断を下すことになるでしょう。しかし、私たちは1345の有効性と忍容性のプロファイルにとても勇気づけられ、この製品の申請と最終的な商業化を楽しみにしています。アルパ、今後の市場について何か補足することはありますか？
Arpa Garay — チーフ・コマーシャル・オフィサー
そうですね、少なくとも、Moderna、Pfizer、GSKの3社による市場であることは予想されます。J&Jがアデノベクターウイルスワクチンの規制当局への対応を進めているため、4人市場になる可能性もあります。これ以上付け加えることはありません。
オペレーター
ありがとうございました。次の質問まで少々お待ちください。次の質問はJPモルガンのジェシカ・ファイからです。
どうぞよろしくお願いいたします。
ジェシカ・ファイ — JPモルガン・チェース・アンド・カンパニー — アナリスト
はい。おはようございます。私の質問に答えてくれてありがとうございます。mRNA-1010のインフルエンザについてですが、はっきりさせておきたいことがあります。
北半球での有効性試験で非劣性が確認された場合、B株で非劣性が確認されなかったとしても、mRNA-1010は承認可能とお考えでしょうか？また、それに関連して、高齢者のみを対象とした承認は想定されていますか？また、RSVワクチンについて、投与回数の予想についてコメントいただけますか？また、その年齢層に対する他のワクチンをベンチマークとして、ワクチンの価値や潜在的な価格設定についてどのようにお考えでしょうか？ありがとうございました。
Stephen Hoge — 社長
はい。ご質問ありがとうございました。まず、インフルエンザについてです。繰り返しになりますが、完全承認のゴールドスタンダードは、ヘッド・トゥ・ヘッドの有効性試験です。
ですから、私たちが研究している集団（この場合、P302では50歳以上の成人）において、承認済みワクチンに対して非劣性の有効性を実証すれば、それが承認の基礎になりうると考えています。結局のところ、免疫原性の結果は、特に有効性の代用に過ぎないのです。最終的には、有効性がゴールドスタンダードとなります。それが従来の承認に必要なものです。
そのために、私たちはP302試験を実施しているのです。ですから、そのデータパッケージに関する規制当局との話し合い次第となります。しかし、その可能性が高いことは確かです。実際、有効性試験で有効性が確認されれば、完全な承認に向けて前進するのに十分であると言えるかもしれません。
だからといって、その後の試験でインフルエンザB型株に対する非劣性免疫原性の証明などについての疑問がないわけではありませんが、私たちはその可能性があると信じています。しかし、結局のところ、データやFDAを含む規制当局との議論次第です。ですから、データが揃い、話し合いができるまで待ちますが、可能性があることは確かだと思います。さて、承認の年齢についてですが、現在、mRNA-1010は高齢者のみを対象として研究しています。
それで、先ほど申し上げたように、P301は18歳以上。P302は50歳以上です。季節性インフルエンザ・ワクチンで最も広く推奨されるのはこの分野であり、私たちは当初、呼吸器系のポートフォリオの構築に最も重点を置いていました。私たちは、インフルエンザワクチン、そして呼吸器系ワクチンの多くを、時間をかけて若年層で評価していくつもりです。
しかし、COVIDで行ったのと同じように、年齢を段階的に下げて用量設定を行い、免疫原性の観点からブリッジダウンを行う必要があります。ですから、もしデータに基づいて承認申請が進めば、最初は主に成人および高齢者を対象とすることになるでしょう。そして、最終的には小児を対象にする予定です。先ほどマイケルの質問にお答えしたように、小児患者に対する免疫原性を高めるために、B抗原をアップデートする必要があるかもしれません。
この場合も、小児を対象とした研究を行うことになります。2つ目の質問について教えてください。
Jessica Fye — JPMorgan Chase and Company — アナリスト
RSVについては、投与回数についてどのようにお考えでしょうか。また、そのワクチンの価値や潜在的な価格設定について、その年齢層に対する他のワクチンをベンチマークとして、どのようにお考えでしょうか。
Stephen Hoge — 社長
では、質問の後半はArpaにお願いします。まず、頻度についてですが、どれくらいの頻度でRSVワクチンが必要になるかは、まだ明確になっていません。季節性のウイルスで、季節ごとに流行する病気が現れるからです。
私たちの多くは、人生の中で十数回はRSVにさらされているはずです。生物学的な観点からは、年齢が上がるにつれて、私たちを守ってくれる中和価を高く維持する能力が低下していきます。そして、最終的には、高齢者に多大なコストと罹患率、さらには死亡率をもたらす病気が発生するのです。私たちは、まだ承認されたワクチンを持っていません。
ですから、ワクチン接種の頻度もまだ分かっていません。毎年季節的に接種するのか、それとも数年おきに季節性でなくなるのか。しかし、RSV感染の疫学に基づく私の見解では、成人ではかなり定期的にRSVを見かけるということがはっきりしています。そして、残念なことに、時間が経つにつれて、その頻度は高くなります。そのため、RSVから身を守るためには、おそらく繰り返しブースティングが必要になるでしょう。
インフルエンザのように毎年予防接種を行うか、RSVワクチンを最初に接種し、その後、効果の持続性を確認するのか、どのようにRSVワクチンを接種するのかは、ACIPや規制当局の判断に委ねられるでしょう。しかし、高齢者のRSV自然感染に対しては、時間の経過とともに効果が薄れることが予想されます。アルパ、次の質問に移りますか？
アルパ・ガライ — チーフ・コマーシャル・オフィサー
はい、価格に関するご質問は私がお受けします。全体として、価格設定の理念の観点から、モデルナは、患者さん、社会、医療制度に提供するものという観点から、当社のワクチンの価値を反映した価格設定を行うとともに、支払い能力に関係なく患者さんへの完全なアクセスを確保することを約束します。ですから、価格設定に関するこの大きな原則のもとで、私たちは、申請書とACIPの勧告を検討し、スティーブンが述べたように、投与回数に基づいて提供され得る完全な価値とは何かを検討することになるでしょう。
そして、価格設定は、価値とアクセスの両方に基づいて設定されることになります。どのような価格設定になるのか、詳細は申し上げられませんが、私たちの価格設定方針と一致するものです。
運営担当者
ありがとうございました。次の質問まで、少々お待ちください。次の質問はUBSのエリー・メルルからです。どうぞよろしくお願いいたします。
Ellie Merle — UBS — アナリスト
やあ、みんな。質問をお受けいただき、ありがとうございます。インフルエンザに関してもうひとつ、力価の詳細について、具体的にお聞かせください。また、40を超える力価の重要性について、非劣性を示す場合と比較して、どのように考えるべきでしょうか？例えば、第3相試験で、比較対照となるワクチンの力価が40を大きく上回った場合、どのように考えればよいのでしょうか。また、免疫原性データを解釈する上で、規制の観点や商業的な観点からどのような意味を持つのでしょうか？ありがとうございました。
Stephen Hoge — プレジデント
とてもいい質問ですね。簡単に言うと、私たちは今、そのデータを調べていて、最新情報を提供する予定です。いつになるかはっきりしませんが、4月か春に投資家向け説明会があります。そして、そのデータを公表し、入手可能になり次第、共有したいと考えています。
特にインフルエンザのアクティブコンパレータ試験における重要な課題の1つを強調されましたが、それは、高い力価を確認することができても、実際には、比率を見ているため、何らかの理由で、アクティブコンパレータがある株に対して非常によく効いた場合、統計的に非劣性を達成する能力に影響を及ぼす可能性がある、ということです。また、高齢者では、例えば、インフルエンザB株が有効性や疾患の大きな要因とはならないため、この課題はさらに複雑になります。そのため、規制当局と同様に、これらすべてを検討することになります。しかし、このようなことはよくあることです。
実際、現在承認されているインフルエンザワクチンの多くは、過去にインフルエンザB株のエンドポイントにおける非劣性を見逃したにもかかわらず、完全承認または迅速承認を取得しています。その理由は、これまで述べてきたように、結局のところ、B型インフルエンザは主要な懸念事項ではなく、高齢者の疾病を引き起こす可能性の低いインフルエンザウイルスの1つであることが知られているからなのです。実際、4つの株のうちの1つであるB/Yamagata株については、絶滅したかどうか、4価ワクチンから外すべきかどうか、最近のWHOやその他の議論でも活発な議論が行われています。B型インフルエンザは、mRNA-1010と同様に、多くのワクチンにとってよく踏まれた道です。
最終的には、技術的に非劣性や免疫原性、血清転換のエンドポイントを満たさなくても、高齢者におけるこの病気への懸念が低いため、前進させることができる前例があります。ですから、私たちはそのデータを検討するつもりです。私たちは戦略を立てます。そして、そのデータをもとに規制当局と協議し、最終的に進むべき道を決定します。
なぜなら、このワクチンの第一の目的は、インフルエンザ様疾患の予防であり、免疫原性のエンドポイントであるインフルエンザ様疾患の予防や入院の予防ではないからです。私たちは今、そこに注目しているのです。
エリー・メルル — UBS — アナリスト
素晴らしい。ありがとうございます。
オペレーター
次の質問まで少々お待ちください。次の質問は、NeedhamのJoseph Stringerです。お待たせしました。
ジョセフ・ストリンガー — ニーダム・アンド・カンパニー — アナリスト
こんにちは、おはようございます。質問に答えてくれてありがとう。私たちからは2つ。1つ目は、キイトルーダのコンボプログラム4157についてですが、追加試験の開始のタイミングについて、もう少し詳しく教えてください。
より段階的で慎重なアプローチなのか、それとも全力を挙げて複数の試験を開始するアプローチを期待すべきなのでしょうか。次に、希少疾病についてですが、MMA、GSD、PAプログラム以外で、次に臨床に入ることが期待できる希少疾病プログラムは何でしょうか？ありがとうございました。
スティーブン・ホーグ — プレジデント
ご質問ありがとうございました。4157については、メラノーマと非小細胞肺がん（いずれもアジュバント）の第3相確認試験という重要な試験を今年中に開始しようとしている、ということです。メルクの歴史を見ていただければわかると思いますが、メルクはこうした試験を迅速に実施することができます。そして今、私たちと一緒に仕事をすることで、少なくともそれをうまくやることができると期待しています。
そして、少なくとも、一般的に行われている同様の集団を対象とした他の確認用第3相試験と同程度の速さで登録することを目指します。しかし、可能な限り迅速に行いたいということ以外、登録期間に関するより具体的なガイダンスを提供するつもりはありません。また、早期承認の観点からは、現在の第2相データに基づいてその経路が利用可能になった場合、これも規制当局との今後の話し合いによりますが、確認試験を開始したいので、登録を完了する必要はないだろうということも明記しておきます。しかし、できるだけ早く確認試験を進めていることを示したいのは確かです。
そのため、近いうちに登録するよう、2倍のスピードで進めています。希少疾患領域では、前臨床から臨床に移行するプログラムがありますが、まず、ご指摘のとおり、MMAの臨床プログラムがあります。前臨床開発の分野では、OTCとPKUに対するプログラムがあります。フェニルケトン尿症と尿素サイクル障害のOTCですが、どちらも短期間で臨床試験に移したいと考えているプログラムです。
そのタイミングについては、まだ具体的にご案内していません。
Joseph Stringer — Needham and Company — アナリスト
素晴らしい。質問をお受けいただきありがとうございました。
オペレーター
皆さん、これで本日の質疑応答は終わりです。最後に、ステファンからごあいさつをお願いします。
ステファン・バンセル — 最高経営責任者
皆さん、ご参加いただき、また有意義なご質問をありがとうございました。4月11日のVaccine Dayにお招きするのを楽しみにしています。4月11日のVaccine Dayは、ボストンでのライブ中継と、もちろんバーチャル中継を予定しています。どうぞお楽しみに。
ありがとうございました。
以上です。他の翻訳希望やご感想をいただけると嬉しいです。
＊誤訳などがあるかもしれませんでの参考程度にしていただき投資は自己判断でお願いします。
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