バーテックス・ファーマシューティカルズ (VRTX)2022年第2四半期決算説明会の日本語訳です。
売り上げ・EPS共市場予想を上回っておりガイダンスも上方修正と良い感じですね。
今後はバイオ関連が注目されるとも言われているのでこの銘柄は注目しています。嚢胞性線維症では非常に良い薬剤を持っているので今後も堅調に伸びることを期待したいです。
バーテックス・ファーマシューティカルズ (VRTX)株価
バーテックス・ファーマシューティカルズ (VRTX)2022年第2四半期決算説明会
Call participants:
Charlie Wagner — Chief Financial Officer
Reshma Kewalramani — Chief Executive Officer and President
Stuart Arbuckle — Chief Operating Officer
Salveen Richter — Goldman Sachs — Analyst
Mike Yee — Jefferies — Analyst
Lyla Youssef — Cowen and Company — Analyst
Liisa Bayko — Evercore ISI — Analyst
Geoff Meacham — Bank of America Merrill Lynch — Analyst
Evan Seigerman — BMO Capital Markets — Analyst
Colin Bristow — UBS — Analyst
David Risinger — SVB Securities — Analyst
Mohit Bansal — Wells Fargo Securities — Analyst
Olivia Brayer — Cantor Fitzgerald — Analyst
Hartaj Singh — Oppenheimer and Company — Analyst
Brian Abrahams — RBC Capital Markets — Analyst
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2022年8月4日午後4時30分
オペレーター
バーテックス・ファーマシューティカルズの2022年第2四半期決算説明会にようこそ。[オペレーターの方へ】このイベントは録音されていますのでご注意ください。それでは、最高財務責任者のチャーリー・ワグナーさんに会議を引き継ぎたいと思います。どうぞよろしくお願いします。
チャーリー・ワグナー — 最高財務責任者
こんばんは。バーテックス社の最高財務責任者、チャーリー・ワグナーです。2022 年第 2 四半期決算の電話会議にようこそ。今夜の電話では、バーテックスのCEO兼社長であるReshma Kewalramani博士、最高執行責任者のStuart Arbuckle、そして私の3名が準備の挨拶をしています。この電話会議をお聞きになる際には、ウェブキャストのスライドをご覧になることをお勧めします。また、この通話は録音されており、再生は当社のウェブサイトから入手できます。本日のプレスリリースおよび米国証券取引委員会への提出書類で詳細に説明されているリスクと不確実性の影響を受ける将来見通しに関する記述を行います。これらの記述は、バーテックスが販売するCF医薬品、パイプラインおよびバーテックスの将来の財務実績に関するものを含みますが、これらに限定されず、経営者の現在の仮定に基づくものであります。実際の結果や事象は、これらと大きく異なる可能性があります。また、今晩の電話会議で検討する一部の財務結果およびガイダンスは、非GAAP方式であることに留意してください。それでは、Reshma Kewalramani博士に電話をつなぎます。
レシュマ・ケワラマーニにお願いします。
レシュマ・ケワラマーニ — 最高経営責任者兼社長
ありがとう、チャーリー、そして皆さんこんばんは。バーテックスは、当社の医薬品の投与対象となるすべてのCF患者に投与するという目標に向けて、力強い前進を続けています。米国および海外地域におけるTRIKAFTAの継続的な普及に基づき、当社の第2四半期のCF製品の売上は、前年同期比22％増の22億ドルに達しました。そして、このような取り込みと最近確保した新たな保険償還に基づき、売上高ガイダンスを84億ドルから86億ドル、86億ドルから88億ドルに更新しています。
また、研究開発ポートフォリオの拡充も急速に進んでおり、5つの疾患領域で後期臨床開発が開始または進行中であり、次の革新的な技術の臨床導入の準備も整いつつあります。CFにおける当社のリーダーシップの拡大と、幅広く、深く、高度な研究および臨床段階のパイプラインにより、バーテックスは前四半期に強調した新たな変曲点を迎えています。この変曲点は、創薬と開発の成功確率を高めるために考案された、当社の差別化された研究開発戦略に根ざしています。この戦略は功を奏しています。
まずCFで、そして最近では、鎌状赤血球症、βサラセミア、APOL1を介した腎疾患、急性痛、1型糖尿病など、複数の疾患領域で、治療法とまではいかないまでも、変革をもたらす可能性のある治療法を実現し、これらはすべて概念実証の段階を過ぎているプログラムとなっています。これらのプログラムは、それぞれ個別に数十億ドルの市場機会を意味します。また、これらのプログラムを総合すると、患者さんとバーテックス社にとって大きな可能性を示すことになります。さらに、当社は強力なバランスシートを活用して、社内の努力を補完または加速するような外部のイノベーションを追求し続けています。
例えば、Viacyteの買収は、当社の1型糖尿病プログラムの開発を加速させる可能性を持っています。また、Catalyst社からの初期段階の資産とVerve社との共同研究は、サンドボックス疾患における当社の社内努力を補完するものです。力強い収益の伸びと急速に進展するパイプラインを背景に、当社は社内外のイノベーションに継続的に投資しています。これは本日、OPEXガイダンスを30億ドルから31億ドルに引き上げ、今四半期に発表した複数の事業開発案件がそうであることをご覧いただいたとおりです。次に、パイプラインについて、最近の研究開発の進捗状況をご説明します。
CFから始める。CFTR モジュレーターの恩恵を受けることのできる患者さんにとって、TRIKAFTA は非常に高いハードルを設定しています。しかし、より効果的な医薬品を開発することが可能であれば、私たちはそのような医薬品を開発する側になることを決意しています。当社のネクストインクラスの3剤併用療法であるVX-121/テザカフトール/VX-561は、現在12歳以上の患者さんを登録する第3相試験を実施中で、今年末から来年初めには登録を完了できるよう、引き続き取り組んでいます。
また、SKYLINE 1およびSKYLINE 2試験の進捗に伴い、最近、6～11歳の患者さんを対象としたVX-121/tez/VX-561のピボタル開発を開始しました。最後に、CFTRタンパク質を全く作らず、CFTRモジュレーターの効果が得られない患者さんのために、私たちはmodernaのパートナーと共同でmRNA治療を開発しています。このmRNAプログラムについては、今年の下半期にINDを申請する予定です。CTX001に移ります。
CF以外の最も進んだパイプライン・プログラムは、重症鎌状赤血球症とベータサラセミアを対象としたエクサセル（CTX001）遺伝子編集プログラムです。6月には、欧州血液学会の年次総会で、エクサセルの治療を受け、より長い追跡調査を行った患者さんのデータを発表しました。これらのデータは、75人の患者さんを含み、最長37カ月間の追跡調査により、エクサセルがこれらの患者さんにとって耐久性があり、1回で機能的に治癒する可能性があること、また安全性データは骨髄切除療法および自家骨髄移植と一貫していることを引き続き実証しています。次のステップとしては、最近、EMAおよびMHRAとの申請パッケージに関する協議を終了し、申請パッケージについて合意に達しました。
鎌状赤血球症およびβサラセミアについては、本年第4四半期にEUおよび英国で申請を行う予定です。今後数週間のうちに、申請パッケージ、特に患者数および追跡期間に関するFDAとの対話を終える予定ですので、その後、皆様にご報告できることを楽しみにしています。次に、APOL1介在性腎疾患（AMKD）を対象としたinaxaplin（VX-147）について説明します。
イナクサプリンは、APOL1の低分子阻害剤で、AMKDの根本的な原因をターゲットにしています。タンパク尿を47.6％減少させるという前例のない第2相臨床試験の結果に基づき、inaxaplinは米国でBreakthrough Therapy、EUでPriority Medicines（PRIME）に指定されました。本試験は、単回適応の第2/3相ランダム化プラセボ対照試験であり、主要評価項目は、約2年間治療を受けた患者さんの腎機能低下速度の減少です。
重要なことは、本試験は、治療開始48週目にあらかじめ中間解析が行われるように設計されていることです。この中間解析が良好であれば、米国での早期承認取得の基礎となります。当社は3月下旬にinaxaplinの主要試験を開始し、サイトの活性化、患者スクリーニング、登録のすべてが進行中です。疼痛に話を移します。
そして、ファースト・イン・クラスの新規NaV1.8阻害剤であるVX-548です。NaV1.8は、急性痛、神経障害性痛、筋骨格系痛において、遺伝学的および薬理学的に検証されたターゲットであるため、このプログラムには大きな期待を抱いています。また、VX-548は、第2相試験において、非常に望ましいベネフィット／リスク比プロファイルを示しました。さらに、VX-548プログラムは、近い将来、商業的な機会を提供します。
本年初め、当社はVX-548の良好な概念実証結果を発表しました。この結果は、急性痛に関する2つの第2相試験において、統計的に有意かつ臨床的に意味のある痛みの緩和を実証したもので、1つは分娩後、1つは腹壁形成術後の設定です。これらの結果に基づき、VX-548はBreakthrough Therapyの指定を受け、高い有効性と忍容性を有する非オピオイド系疼痛治療薬に対する大きなニーズがあることが強調されました。FDAとの第2相終了時会議を終え、急性痛におけるVX-548の主要プログラムについて合意に至ったことを大変嬉しく思います。第3相プログラムでは、2つの無作為化プラセボ対照試験を実施し、結合組織切除術後および腹部形成術後のVX-548を評価する予定です。
第2相で検討した術後の急性痛と全く同じ設定です。これらの試験は、約2日間の治療と14日間の安全性フォローアップという短い期間で行われます。これらの第3相試験には、いずれもオピオイド治療群も含まれます。第3のシングルアーム試験では、中等度から重度の急性疼痛を対象に、VX-548を最長14日間投与した場合の安全性と有効性を評価する予定です。
当社は、本年末までに主要な開発プログラムを開始する予定です。さらに、神経因性疼痛を対象としたVX-548の第2相用量設定試験（概念実証試験）を年内に開始するための前臨床試験も完了しました。次に、1型糖尿病についてです。6月に開催されたADAサイエンティフィック・セッションで、VX-880の臨床データが口頭発表されました。
パートAで目標量の半分を投与した最初の2人の患者さんの結果で、概念実証を達成したことは以前にもお伝えしました。両者ともグルコース反応性インスリン分泌を達成し、ヘモグロビンA1Cの改善と同時に、外来インスリンの投与量を削減、あるいは最初の患者さんのように、外来インスリンを排除することに成功しました。ADAで発表した新しいデータには、グルコースのタイム＆レンジ測定が含まれています。ヘモグロビンA1Cだけよりもはるかに詳細で包括的なデータが得られ、微小および大血管合併症の発症リスクと相関があるため、時間と範囲の測定は重要である。
患者1は、ベースライン時の40.1％に対し、270日目に99.9％のグルコースタイミングレンジを達成し、インスリン非依存を維持した。2例目では、150日目のグルコースタイミング幅がベースライン時の35.9％に対して51.9％となり、外用インスリンの投与量も30％減少した。この試験は、カナダでは引き続き実施され、米国では先月から登録が再開され、パートBの患者さんのスクリーニングと登録が続けられています。最後に、次の革新的な治療法について一言述べます。
これらは、前臨床開発の後期にあり、急速に臨床に近づいているプログラムです。CFTR mRNAプログラム、1型糖尿病における細胞・デバイスプログラム、次世代AATD分子については、今年中にINDを申請する予定です。最後に、DMDの遺伝子編集プログラムはIND取得可能試験中であり、2023年にこのアセットのINDを申請する予定です。それでは、商業的な概要について、スチュアートにバトンタッチします。
スチュアート・アーバックル — 最高執行責任者
ありがとう、Reshma。今夜は、CFの好調を維持し、将来の成長への道筋、そして当社のパイプラインの中で最も進んだ疾患領域の商機と計画についてレビューできることを嬉しく思っています。まず、CFからお話しします。当社のCF事業は、今期も急速な成長を続け、米国内外で目覚ましい成果を上げています。
を達成しました。米国では、TRIKAFTAの新患が増え続けており、そのほとんどが6～11歳の若い患者さんで、持続性とコンプライアンスはすべての患者グループで非常に高い水準を維持しています。米国以外では、フランス、スペイン、イタリアなど、最近保険償還に合意した欧州の複数の国々で、KAFTRIOの急速な普及が見られました。現在、欧州では、6歳から11歳の小児を対象とした「KAFTRIO」の上市に焦点を合わせています。
また、カナダとオーストラリアでの「TRIKAFTA」の発売も好調なスタートを切っています。当社は、北米、欧州、オーストラリアにおいて、CFTRモジュレーターの効果が期待できるにもかかわらず、まだ治療を受けていない25,000人以上の患者さんを対象に、本年をスタートしました。これらの患者さんは、主に3つのカテゴリーのいずれかに分類されます。1つは、まだ治療を開始していない患者さんで、主に当社が最近保険償還を受けた国や、発売後間もない国での患者さんです。
2つ目は、まだ保険償還されていない地域の患者さん、3つ目は、継続的な適応拡大により対応することになる若年層の患者さんです。これらの患者さんの大部分には、時間をかけて到達できると確信しています。私たちは、新たな保険償還を確保し、2022年上半期に医薬品を発売することを目指し、順調に前進しています。さらに、若年層の患者さんへのアクセスを拡大する上でも重要な進歩を続けています。
例えば、2歳から5歳の患者さんを対象としたTRIKAFTAの試験は、肺クリアランス指数と塩化汗の評価項目で有効性の結果が良好で、新たな安全性シグナルは認められなかったことから、試験を終了しました。これらのデータは、本年末に医学会議で発表される予定であり、年内のグローバルでの承認申請に向けて順調に進んでいます。さらに、米国と欧州では、生後12カ月から24カ月未満の患者を対象とするORKAMBIの承認申請を行いました。
この申請のPDUFAデートは9月4日です。6月に開催された欧州嚢胞性線維症学会で、TRIKAFTAに関する説得力のある長期データおよび実測データを発表できたことを嬉しく思っています。これらのデータは、TRIKAFTAの成果、すなわち、肺機能の改善、肺増悪のリスクの77％低減、肺移植のリスクの87％低減、CF患者の死亡リスクの74％低減を明確に示すものです。最後に、レシュマが述べたように、CFTRタンパク質が作られず、CFTRモジュレーターの恩恵を受けられない患者さんを治療するために、CFTR mRNA療法を開発しています。
このような患者さんは、北米、ヨーロッパ、オーストラリアに約5,000人いると推定されます。CF以外では、過去12ヶ月間、臨床段階のパイプラインで目覚しい前進を遂げました。本日は、当社の後期臨床プログラムであるexa-cel、inaxaplin、VX-548の市場の可能性と、商業化前の活動のいくつかを紹介したいと思います。これらのプログラムはいずれも非常に高いアンメットニーズに応え、ファーストインクラスまたはベストインクラスのアプローチであり、それぞれが数十億ドル規模のビジネスチャンスを表しています。
まず、当社の最も進んだパイプラインであるexa-celから始めましょう。過去数回の四半期報告会では、上市準備活動の詳細をお伝えしました。そこで、市場規模やアプローチについて、私たちがどのように考えているかを簡単に振り返ります。重症鎌状赤血球症、あるいは輸血依存性βサラセミアの患者さんは、米国とEUで約32,000人いらっしゃいます。
とEUに存在します。私たちが最初に発売するのは、この32,000人の重症患者さんで、そのうち25,000人が米国に住む重症鎌状赤血球症の患者さんです。米国と欧州の少数の優れた施設が、これらの患者さんの大部分を治療することになります。
当社の調査によると、米国の患者さんの約90％は24の州に居住しており、欧州の患者さんの75％以上は4カ国に居住しています。私たちは、これらすべての国において、潜在的な治療センターとその紹介ネットワークを特定しました。承認取得後、エクサセルを発売する準備ができると確信しています。
メディカルサイエンスリエゾン、メディカルアフェアーズ、アクセス＆リインバースメントチームを含むローンチチームを雇用し、彼らはすでに現地で活動しています。そして最後に、治療期間を通じて患者さんをサポートするために、強固な患者サービスプログラムを開発中です。次に、AMKDの患者さん向けに極めて重要な開発段階にあるイナクサプリン（VX-147）について説明します。AMKDの患者さんの数は、欧米で約10万人と推定されていることは以前にもお話ししました。
ここでは、AMKDの認知度を高めるために私たちが取り組んでいることについて触れたいと思います。AMKDの認知度、診断、遺伝子型判定は、医学界、患者会ともに低く、既存の標的治療がなく、新しく定義された疾患であることを考えれば、驚くことではありません。AMKDと遺伝子検査の選択肢に関する認知度を高めるため、当社は腎臓病コミュニティや少数民族の健康団体と協力し、スポンサー付きの教育キャンペーンや科学的ワークショップ、セミナーを支援しています。
この活動の例としては、以下のようなものがあります。米国腎臓基金のAPOL1教育キャンペーンを後援しています。このキャンペーンは今年開始され、患者さんや医療従事者向けの教材やデジタル・エンゲージメント・ツールを提供するものです。また、Black Health Matters Health Fairやサミット、ネフキュアのHealth Equity Initiativeを通じて、AMKDについての啓蒙活動も行っています。このような疾患啓発・教育活動に加え、私たちはAMKDの診断を支援するための重要な政策イニシアチブにも取り組んでいます。具体的には、NIHに希少腎臓病研究センターを設立し、腎臓病の予後改善における遺伝子スクリーニングの役割を調査し、有色人種コミュニティにおける腎臓の健康格差に対処する「末期腎臓病予防の新時代法」と名付けられた連邦法案を春に提唱しています。
また、私たちは全米腎臓財団やその他の関係者と共に、腎臓病検診を増やすよう働きかけています。最近のニュースで、米国の予防サービス委員会が慢性腎臓病検診を積極的に検討しているサービスのリストに追加したことをご覧になったかもしれません。推奨されれば、患者さんは無料で検診を受けられるようになり、AMKDの患者さんが検診を受けられる環境とアクセスを改善する上で、大きな違いとなるでしょう。
さらに、患者さんが遺伝子検査をより利用しやすくするために、診断検査会社と経路を検討しています。最後に、疼痛治療薬VX-548についてです。先日、急性痛に対する重要な開発プログラムについてFDAと合意したことを踏まえ、市場機会の概要についてお話したいと思います。過去20年間、新しい疼痛治療薬は登場していないため、効果的で安全かつ忍容性の高い疼痛治療薬に対する真のニーズが存在します。
私たちのNaV1.8阻害剤は、急性痛、神経障害性痛、筋骨格系痛など、さまざまなタイプの痛みに有用であると考えています。本日は、急性痛に焦点を当てたいと思います。米国では、毎年、急性痛の治療日数は約15億日であり、そのうち約3分の2の10億日は病院での処方が占めています。これには、入院や外来での治療、退院後の患者さんの関連する疼痛管理も含まれます。
当社の事業戦略に沿って、病院処方に牽引される疼痛治療が集中していることから、小規模な専門的商業組織により、この市場の多くの割合にリーチすることが可能になります。現在、急性痛の経口治療は、処方箋の90%以上がジェネリック医薬品であるにもかかわらず、およそ40億ドルの市場規模があります。一般的なブランド薬の価格が1日当たり約10ドルであることを考えると、中毒性のない安全で効果的な新しい鎮痛剤が、この市場の一部でも占めることができれば、数十億ドル規模のビジネスチャンスとなります。重要なことは、米国で進行中のオピオイド危機の大きさと深刻さ、VX-548の第3相試験が今年後半に開始され、試験期間が比較的短いことを考慮し、この新しい非オピオイド鎮痛剤を患者さんに届けるために、チームと市場参入計画の構築に緊急で取り組んでいくことである。
最後に、世界中のさらに多くの患者さんにTRIKAFTAをお届けし、将来的にはCF以外の分野でも革新的な治療法を複数商品化できることを楽しみにしています。それでは、チャーリーに話を譲りたいと思います。
チャーリー・ワグナー — 最高財務責任者
ありがとう、スチュアート。2022年第2四半期、バーテックスは引き続き好調な財務実績をあげました。第2四半期の製品売上は22億ドルで、2021年第2四半期と比較して22％増加しました。当社の成長は、昨年来のTRIKAFTA/KAFTRIOの複数の承認と償還の結果、前年と比較して治療中の患者数が増加したことと、市場投入で引き続き強力に実行されたことが、再び原動力となったのです。
為替の動きは、報告された成長率にわずかな影響しか与えませんでしたが、これは主に、当社の積極的なヘッジプログラムが、為替の動きによる影響を相殺するのに役立っているためです。当社の第2四半期のnon-GAAPベースの販管費、研究開発費、買収したIPR&D費の合計は、2021年第2四半期の15億ドルに対し、7億5,000万ドルでした。前年同期比で減少したのは、主に2021年第2四半期にCRISPR Therapeutics社との修正共同研究契約のために9億ドルを支払ったことに関連しています。この効果は、特にCF、疼痛、1型糖尿病などのパイプラインの進展による費用の増加、CFの上市やエクサセルの商業化前活動にかかる費用により一部相殺されました。
当社の継続的な力強い収益の伸びと効率的な営業モデルの組み合わせにより、第2四半期の非GAAPベースの営業利益率は54％、非GAAPベースの営業利益は、2021年第2四半期の7100万ドルに対し、11億9000万ドルとなりました。この増加は主に、製品収益の力強い伸びと、CRISPR社への9億ドルの支払いを含む2021年第2四半期との前年同期比が要因です。2022年第2四半期の当社の非GAAPベースの実効税率は22％でした。当四半期は93億ドルの現金と投資で終了し、バランスシートのプロファイルは非常に強固なままです。
レシュマが強調したように、外部イノベーションの面では、ハート-スコット-ロジノの待機期間満了など一定の条件下で完了するヴィアシートの現金3億2000万ドルでの買収を含む、複数の事業開発案件を最近発表しています。この買収により、1型糖尿病の患者さん数百万人に根治療法を提供するという当社の目標を加速させるツール、技術、資産を手に入れることができるのです。次にガイダンスです。当社は、2022年の製品売上高ガイダンスを、現在の為替レートに基づき86億ドルから88億ドルの範囲に引き上げる予定です。
この上方修正は、TRIKAFTA/KAFTRIOが最近保険償還を確保した地域での新発売による急速な普及と、米国での継続的な業績を反映しています。前年比では、中間値で約15%の製品収益の伸びを示すガイダンスの更新となります。次に、経費についてです。当社の研究開発戦略は、不均衡な成功をもたらすように設計されており、現在、中・後期開発段階にある複数のプログラムによって、その戦略が実行に移されており、それぞれのプログラムが将来の大きな成長を促進する可能性があります。
財務基盤が強固であることから、当社は、急速に進展するパイプラインによる社内イノベーションと、当社の研究開発戦略に合致し、既存のポートフォリオを補完する社外イノベーションの両方に投資を続けることができると考えています。その結果、通期の営業費用（非 GAAP ベース）は、前回予想した 28.2 億ドルから 31 億ドルに増加する見込みです。この増加は、主にパイプライン・プログラム、特に疼痛領域とAMKDの後期臨床試験への進展に伴う費用の増加、ならびに追加の契約一時金やマイルストーン支払によるものです。最後に、非GAAPベースの実効税率は、引き続き21％から22％の範囲と予想しています。
2022年後半から2023年前半にかけては、当社の継続的な進歩を示す重要なマイルストーンがいくつか控えています。先ほどReshmaが話したように、Vertexは新たな変曲点を迎えています。当社は8年連続で2桁の収益成長率を達成しており、今後数年にわたり強力なキャッシュフローをもたらすCFの長期的なリーダーシップにより、極めて耐久性の高い事業を構築しています。また、事業の多様化も順調に進んでおり、5つの疾患領域で後期開発段階にあり、複数の新薬の臨床導入が予定されているなど、長期的な成長ポテンシャルを高めています。
私たちは、革新的で高価値の医薬品を生み出すことを意図してこれらのプログラムを開発しており、それぞれが数十億ドル規模のビジネスチャンスを表しています。CFの成功に後押しされ、当社は前進するパイプラインに投資し続けることができると同時に、優れた収益性とキャッシュフローを実現することができます。本年も引き続き、当社のさらなる進展をお伝えしてまいりますので、よろしくお願いいたします。それでは、質問をお受けします。
質疑応答
オペレーター
ありがとうございます。[オペレーターからのご案内] それでは最初の質問はゴールドマン・サックスのサルヴィーン・リヒターからお願いします。どうぞよろしくお願いします。
サルビーン・リヒター — ゴールドマン・サックス — アナリスト
こんにちは。私の質問に答えてくれてありがとうございます。素晴らしい四半期でした。パイプラインの質問ですが、ベータ細胞と鎌状赤血球のプログラムについて、FDAは患者数に関してどのようなことを望んでいるのでしょうか？また、その期間ですが、ブルーバードと同じように2年以内の割合で見ているのでしょうか？そのあたりをお聞かせください。
ありがとうございました。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
こんにちは、Salveenさん、Reshmaです。エクサセル・プログラムとFDAが求めているものについてですが、ファイル内の患者数とフォローアップの期間について結論を出すには、この2つの領域に絞られます。私たちは、過去何カ月にもわたってFDAと非常に生産的な話し合いを行ってきており、前臨床パッケージ、CMC、製造、その他すべてのモジュールに関する話し合いは終了しています。
この2つの領域についてです。今後数週間のうちに、これらの会話を終える予定です。ですから、私たちは推測する必要はありません。その後、またご報告できると思います。
しかし、本当にこの2点だけなのです。ファイル内の患者数、そしてフォローアップの期間です。私たちは、EMAやMHRAと同じようなテーマで話をしてきて、結論に至ったということを繰り返します。
司会
次の質問は、ジェフリーズのMichael Yeeからです。どうぞよろしくお願いします。
Mike Yee — Jefferies — アナリスト
どうも、ありがとうございます。こんにちは。イナクサプリンについて質問です。第2相の登録が完了し、第3相に移行していますね。
第2相の登録がどのようなペースで進んでいるのか、また、年末に話すべきデータがあるのか、コメントいただけますか？登録が困難な人口層であることは承知していますので、それが第3相をどのように考えるかのヒントになると思います。それについて少しお話いただけますか。それから、Salveenのエクサセルに関する質問への補足です。もし2年間の投与が必要だとしたら、どのくらい先送りになるのでしょうか？1年先送りになるのでしょうか。あるいは、その辺の事情について教えてください。ありがとうございました。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
そうですね。マイケル、質問が1つありましたね。一つはAMKDについて、もう一つはexa-celについてです。まず、エクサセルについて締め括らせていただきます。
今お話したように、今後数週間のうちにFDAとのミーティングを行い、この議論をまとめる予定です。そのため、私たちは推測する必要はないでしょう。近い将来、具体的な内容をお知らせし、スケジュールをお知らせできると思います。AMKDについては、患者集団に基づく登録の難しさについてのご指摘は、本当に良いご指摘だと思います。
AMKDの患者層はCFと多くの類似点がありますが、遺伝的要因による疾患で、約10万人の患者がおり、CFの治療アプローチは、疾患の根本原因であるCFTRタンパク質を標的とすることです。AMKDの場合も同じです。私たちは、APOL1タンパク質を標的としています。大きな違いは、診断、疾患認知、遺伝子型判定にあります。
しかし、このことを認識した上で、私たちはこの第2/3相プログラムに3つのイニシアチブを入れました。1つ目は、世界各地に150以上の施設を開設し、患者さんがいる場所の近くに、そして単純に多くの患者さんがいるようにすることです。2つ目は、現在進行中の観察研究です。これはジェノタイピング研究です。
APOL1の対立遺伝子が2つある人は、無作為化比較試験に登録することができます。最後に、スチュアートが話していたように、私たちは患者団体や医師団体、地域社会全体と協力して、意識を高める努力をしています。マイケル、第2/3相試験の優れた点は、すべてを前もって行うことです。つまり、第3相試験となる試験場は、第2/3相試験の一環として、現在すべてオープンになっているのです。
Mike Yee — ジェフリーズ — アナリスト
ありがとうございます。第2相のデータ提供は確約されているのですか？何かおっしゃることはありますか、それとも前に進むだけですか？
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
そうですね。データについてのご質問でしたね。第2相の投与量を決定した時点で、私たちからの連絡を期待していてください。
Mike Yee — ジェフリーズ — アナリスト
わかりました。ありがとうございます。
オペレーター
次の質問はコーウェンのPhil Nadeauからです。どうぞよろしくお願いします。
Lyla Youssef — Cowen and Company — アナリスト
こんにちは、フィルに代わってライラです。質問に答えてくれてありがとうございます。147についてだけですが。
可能であれば、第2/3相試験に登録された患者の潜在的な基本特性について、どのように考えているか、最新情報を教えてください。タンパク尿やeGFRの潜在的な違いについて、APOL1の臨床部門全体でどのように考えているのか、お聞かせください。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
問題は、登録する患者についてどのように考えているか、このAMKD集団のベースライン特性はどのようなものだと考えているかということです。第2/3相試験の統一された参加基準は、重要な基準という意味で、実に3つあります。1つ目は、APOL1対立遺伝子が2つあること。2つ目は、腎機能が低下していること。
3つ目は、0.7gを超えるタンパク尿です。ですから、この試験に参加するすべての患者さんは、これらの重要な基準を満たすことになります。もちろん、ご指摘のように疾患には幅がありますから、タンパク尿の範囲や腎機能に関しても、患者さんには多様性があることが予想されます。しかし、本当に重要なポイントは、2つのAPOL1対立遺伝子、タンパク尿、腎機能低下という、むしろ均質な集団であるということです。
Lyla Youssef — Cowen and Company — アナリスト
素晴らしい。とても参考になります。そして、もしよろしければ、あなたがおっしゃった、登録中の観察研究のデータを発表される可能性はありますか？ジェノタイピングデータなどを得るためだけですか？
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
ええ、すばらしい質問ですね。チーム内でそのデータを共有する予定だと思います。この研究は、ジェノタイピングを行う非常にシンプルな観察研究なので、すでにスクリーニングして登録した患者さんの数は数百人に達しています。IRチームがオフラインで詳細を教えてくれると思います。
Lyla Youssef — コーウェンアンドカンパニー — アナリスト
わかりました。素晴らしい。本当にありがとうございます。ありがとうございました。
オペレーター
次の質問は、Evercore ISIのLiisa Baykoからです。どうぞよろしくお願いします。
Liisa Bayko — Evercore ISI — アナリスト
こんにちは。SKYLINE 102および103試験について、具体的に何を求めているのか、それに続く感覚を教えていただければと思います。ベンチマークや臨床的意義はどのようなものでしょうか？ありがとうございました。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
そうですね。もちろんです、Liisa。SKYLINE — 2つのSKYLINE試験と、現在進行中のRIDGELINE試験、つまり6歳から11歳を対象とした121/561 tezacaftorの試験ですが、こちらも進行中です。HBEアッセイを含むすべてのデータに基づいて、私たちが求めていることは次のとおりです。
汗の塩化物は、TRIKAFTAよりも多くなると予想しています。汗の塩化物とppFEV1を調べた第2相試験に基づいて、121/561 tezはTRIKAFTAよりさらに高い可能性を持っていると予想しています。そして、最終的に私たちが本当に求めているのは、ppFEV1、汗の塩化物濃度、そしてもちろん、安全性プロファイルなのです。前臨床試験と第2相試験の結果から、121/561 tezはTRIKAFTAより優れている可能性があると思います。
CFTRモジュレーターの機能を知るには、汗の塩化物を見るのが一番わかりやすいんです。これは最も直接的な読み出し、いわばPDの読み出しです。HBE、第1相試験、第2相試験において、この方法は一貫して優れています。
Liisa Bayko — Evercore ISI — アナリスト
素晴らしい。ありがとうございます。
オペレーター
次の質問はバンク・オブ・アメリカのGeoff Meachamからです。どうぞよろしくお願いします。
Geoff Meacham — バンクオブアメリカ・メリルリンチ — アナリスト
こんにちは、皆さん。ご質問をありがとうございます。また、好調な四半期におめでとうございます。548についてお聞きしたいのですが。
市場機会とかなり広範なプログラムを考慮した場合、成功とはどのようなものなのか、高いレベルであなたの見解をお聞かせください。それから、FDAとのプレフェーズ3のミーティングがあったかどうかわかりませんが、今年の後半に開始するピボタルのサイズと範囲についてどのようにお考えでしょうか？ありがとうございます。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
Geoff、ありがとうございます。レシュマです。まずは私から、そして市場機会についてはStuartにバトンタッチします。これは私が非常に熱意をもって取り組んでいるプログラムの1つで、私たちは…このプログラムに大きな期待を寄せています。
その理由は、遺伝子と薬理学的な検証についてはすでにお話しましたが、もう一つの理由は、急性痛、神経形成性痛、そして筋骨格系痛とでも言いましょうか、本当にあらゆる痛みに対応できる可能性を持っているからです。私がこのプログラムに興奮する最後の理由は、市場機会が短期間であることです。それでは、この重要なプログラムについて説明します。そうそう、FDAとの第2相終了ミーティングが終了し、このプログラムについて合意に達しました。
これがそのプログラムです。2,000人ほどの患者さんを対象に、第2相試験とまったく同じように、腹壁形成術と扁桃摘出術の2つの無作為化比較試験を行います。また、3番目のシングルアーム試験では、骨折や捻挫、軟組織損傷だけでなく、手術に関連したあらゆる種類の痛みを対象とします。このプログラムは、中等度から重度の痛みに対して、幅広い急性痛の適応を持つように設計されています。それがこのプログラムの素晴らしいところです。
スチュアート、市場の可能性については、あなたに引き継ぎます。
Stuart Arbuckle — 最高執行責任者（COO
はい、Geoffです。私たちがFDAとの合意に興奮し、研究がうまくいけば幅広い適応症につながる可能性があり、それは私たちが高いレベルで確信していることですが、中等度から重度の急性痛の市場が非常に大きいからなのです。準備書面でも申し上げましたが、米国だけでも年間15億日以上のB型治療が行われています。
そのうちの3分の2の10億日は、入院または外来で痛みの治療を受けた患者が退院する際に、病院で治療が開始されるか、病院が影響を与えるものなのです。ですから、15億日の治療日数は、ご存知のように、その市場の大部分が現在ジェネリック化されています。しかし、それでも今日、米国だけで40億ドルの市場規模があります。
ですから、安全性と忍容性のプロファイルに優れた、効果の高い鎮痛剤を市場に出せば、それなりのシェアが期待でき、さらに1日10ドル程度の価格の経口鎮痛剤のブランド化も期待できるはずだと考えています。これは数十億ドル規模の非常に大きなチャンスです。だからこそ、Reshmaも私もこのプログラムに高いレベルの熱意をもっているのです。
Geoff Meacham — Bank of America Merrill Lynch — アナリスト
わかりました。ありがとう、みんな。
司会
次の質問はBMOキャピタルマーケッツのエヴァン・セイガマンからです。どうぞよろしくお願いします。
エヴァン・セイガーマン — BMOキャピタル・マーケッツ — アナリスト
皆さん、こんにちは。質問をお受けいただき、ありがとうございます。四半期決算おめでとうございます。Geoffの痛みに関する質問の続きです。
一歩下がって、急性痛治療の枠組みの中で548がどのように位置づけられるかについて、ぜひ教えてください。目標は、オピオイド療法に先行して548を使用することだと思いますが、それでも画期的な痛みがある場合は、オピオイド療法を選択することができます。その際、両者を併用した場合の安全性の観点は必要でしょうか？また、この併用療法をどのように考えておられるのか、教えてください。ありがとうございました。
スチュアート・アーバックル — チーフ・オペレーティング・オフィサー
はい、スチュアートです。こちらもよろしくお願いします。現在の急性痛の管理方法は、明らかに、非常に軽度であれば、市販の鎮痛剤を服用し、その後、非ステロイド系に移行し、オピオイドに移行し、さらに他のものに移行しています。つまり、VX-548は、非ステロイド系鎮痛剤とオピオイドの間に位置するステップセラピーのようなものなのです。
そして、これまでの臨床プロファイルや医師との話し合いから、このような薬物療法が現実的な提案であると信じています。ですから、私たちがこれまで見てきた有効性プロファイルと安全性・忍容性プロファイルに基づいて、この薬が治療のパラダイムに適合すると考えているわけです。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
エヴァン、レシュマです。スチュアートが言ったことに付け加えると、この国ではオピオイドが猛烈に蔓延しています。これは公衆衛生の危機です。CDCの最新の報告では、昨年は7万5,000人が死亡し、前年比35％増となっています。
ですから、これは歴史的な問題ではありません。現在の危機なのです。スチュアートが述べたように、市販の鎮痛剤からVX-548のような薬物へと段階を踏んでいくアプローチは、末梢にしか作用しないため、中枢の受容体が存在しないのだと思います。この薬には中毒性がないので、非常に大きな可能性を持っていると思います。
私たちが話をした医師や地域団体、医療関係者からは、この種のメカニズムに大きな熱意が寄せられています。
エヴァン・セイガーマン — BMOキャピタルマーケッツ — アナリスト
素晴らしい。ありがとうございます。
オペレーター
次の質問はUBSのColin Bristowからです。どうぞよろしくお願いします。
Colin Bristow — UBS — アナリスト
こんにちは、四半期決算おめでとうございます。Viacyteの買収について、VX-880プログラムについてです。プログラムの重複部分があることは明らかです。優先順位付けはどのように考えればよいのでしょうか？また、プログラム全体をどのように補強しているのか、もう少し詳しく教えてください。VX-548については、年内に臨床試験を開始するようですが、母集団規模は大きいものの、主要評価項目が短いことを認識しています。
これらの試験について、いつごろトップラインを発表できる状態になると思われますか？ありがとうございます。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
そうですね。コリン 最初に548の質問に取り組み、その後、Viacyteと1型糖尿病プログラムに取り組みます。548のプログラムは、極めて重要なプログラムです。これは実に効率的な開発プログラムです。
これらの試験は期間が非常に短いのです。私たちは、その方法をよく理解しています。VX-150でもそうでしたし、VX-5でもそうでした。VX-150で実施し、VX-548で再び実施しました。
そして、RCT（無作為化臨床試験）は、外反母趾切除術と腹部形成術という、非常によく理解されている手術方法です。これらのプログラムは迅速に進展すると期待しています。バイアサイト社の買収について。1型糖尿病プログラムにおける私たちの真の目標は、この病気を治すとまではいかないまでも、変えていくことです。
それが私たちの目指すところです。VX-880、これは裸細胞プログラムと呼んでいます。次に、VX-880と同じ細胞を免疫系を回避するための装置に組み込んだプログラム。そして3つ目のプログラムは、その同じ細胞を編集して、低免疫細胞と呼びます。
VX-880を半量投与した最初の2人の患者からわかるように、私たちはこの1型糖尿病を変えるという目標の達成に向けて順調に進んでいるのです。私たちが行っていること、そしてバイアサイト社の買収の価値は、この目標を達成する能力を加速させることです。具体的には、バイアサイト社は私たちにツールや技術、特に製造におけるIP能力、そして才能をもたらし、この治療法を実現する能力を加速させることになります。これをダブルクリックすると、GMP細胞株、GMP製造、バイアサイト社のCRISPRコラボレーションによる免疫低下細胞による臨床段階のプログラムへのアクセスということがわかります。
そして、CFで行ったように、私たちの目標は–そして、私たちが期待していることは、複数のプログラムを並行して進め、その中から最適なものを選んで後期開発・商業化を行うことです。
Colin Bristow — UBS — アナリスト
素晴らしいです。ありがとうございます。
司会
次の質問は、SVB証券のデビッド・ライジンガーからです。どうぞよろしくお願いします。
デービッド・ライジンガー — SVB証券 — アナリスト
どうもありがとうございます。AMKDの中間解析について、いくつか質問があります。コントロール群の48週時点のeGFR低下率の予想についてお聞かせください。それは短期間であり、コントロール群の患者さんは、標準治療で十分にケアされると思いますが、現実にはそうとは限りません。
ですから、コントロール群の減少をどのように見込んでいるのか、ご理解いただければと思います。それから、中間報告でハンドリングに成功したと仮定して、FDAは肯定的な中間データだけで早期申請を支持するような示唆を与えていますか？ありがとうございました。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
そうですね。もちろんです。中間解析に関する質問ですが、FDAは中間解析に基づく早期承認に賛成しているのでしょうか？明確に、イエスです。
この点は、第2フェーズ終了時の会議で合意したポイントの1つであり、確実に結論を出すために推進していた非常に重要なポイントです。その理由は、次のようなものです。APOL1を介したFSGSやAPOL1を介した腎臓病全体は、非APOL1を介した腎臓病とは異なる玉石混交の状態である。つまり、APOL1対立遺伝子を2つ持っている人は、非常にアグレッシブな疾患であるということです。私たちは、1年に5CC以上の減少率について話しています。
これは腎臓の機能を著しく低下させるものです。残念ながら、AMKDには特異的な治療法はありませんし、標的を定めた治療法もありません。ですから、患者さんが標準的な治療薬を服用していても、先ほどお話したような減少が続いてしまうのです。そこで、私たちのプログラムでは、治療開始48週間後に中間解析を行い、VX-147投与群と標準治療群とのタンパク尿の違いや腎機能の低下を評価できるように計画しました。
また、これらの患者は非常に健康で、進行が速いので、1年後にこの評価を行う機会があります。APOL1を介さない腎臓病ではそうとは限りませんから、通常はもっと時間がかかります。AMKDの場合は、非常に、非常に異なっています。
David Risinger — SVB証券 — アナリスト
ありがとうございます。
司会
次の質問はウェルズ・ファーゴのモヒット・バンサルからです。どうぞよろしくお願いします。
Mohit Bansal — Wells Fargo Securities — アナリスト
素晴らしい。私の質問を受けてくださってありがとうございます。四半期決算おめでとうございます。チャーリーに質問と確認があります。
ヴァイアシートの買収分3億ドルは、ガイダンスのIPR&Dに含まれるのでしょうか？その1です。また、研究開発費と販売管理費の合計についてですが、貴社は重要なフェーズに入りつつあるプログラムを数多く抱えており、良い状況にあると思います。このことを念頭に置いて、研究開発に多額の投資をしていることを考えると、今後数年間、営業利益率50%台半ばというのはどの程度持続可能なのでしょうか。ありがとうございました。
チャーリー・ワグナー — 最高財務責任者
もちろんです、Mohit。いい質問ですね。先ほど申し上げたように、最近のパイプラインの成功は前代未聞のものです。当然ながら、素晴らしいデータと数十億ドル規模のビジネスチャンスがあるため、当社はこれらのプログラムの成功に向けて投資を行っており、これが最近の四半期とガイダンスにおけるOPEXの上昇の要因となっています。
ガイダンスの中で特に強調したいのは、ペインとAMKDの成功が、経費ガイダンスを変更する最大の要因であるということです。また、重要なことは、増加分のすべて、つまり90%以上が研究開発費であるということです。ですから、私たちの観点からは非常に良いニュースであり、今後も投資を続けていくつもりです。マージンを維持する能力という点では、私たちは素晴らしいモデルを持っています。
重篤な疾患に対する革新的な医薬品を開発する場合、そこには非常に大きな価値があり、そのために私たちは一貫して技術革新に再投資することができるのです。このモデルにより、当面は非常に魅力的な営業利益率を維持できると考えています。バイアシンに関するご質問ですが、バイアシンについては、まだガイダンスの対象にはなっていません。ハート-スコット-ロジノの待ち時間にあり、取引の完了日を正確に予測することができないため、ガイダンスには含まれていません。
これはガイダンスに含まれていません。取引完了日がわかり次第、適宜更新していきます。
Mohit Bansal — ウェルズ・ファーゴ証券 — アナリスト
ありがとうございます。
オペレーター
次の質問はカントール・フィッツジェラルドのオリビア・ブレイヤーからです。どうぞよろしくお願いします。
Olivia Brayer — Cantor Fitzgerald — アナリスト
こんにちは。質問ありがとうございます。そして素晴らしい四半期をお過ごしですね。CTX001についてフォローアップしたいと思います。FDAとの交渉中であることは承知していますが、EMAとMHRAが合意した申請パッケージと米国で申請しなければならないものとで、患者数や追跡期間以外に異なる可能性がある指標はありますか。
それから、申請に関する簡単な確認事項です。プレスリリースでは、年末までに欧州と英国で申請する予定であると述べられていますが、米国については特に言及されていません。そこで、前提に変更がないかどうかを確認したいと思います。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
そうですね。もちろんです。私たちは話し合いを続けてきました。私たちは本当に幸運なことに、こちら側とあちら側の規制当局からあらゆる指定を受け、彼らと頻繁に話し合いをすることが可能です。MHRA、EMA、FDAとは何カ月も話し合いを続けてきました。
前臨床試験のパッケージが完成するにつれ、会話の内容も変化してきました。CMCや製造、その他すべてのモジュールに関しても解決しました。EMAやMHRAとの話し合いは、最終的にFDAと同じような結論に達しました。それは、申請する患者数やフォローアップの期間に関するものでした。
私たちは結論に達しました。私たちは合意に達しました。従って、順調に進んでおり、今年末には申請できると考えています。FDAについては、MHRAやEMAのようなマイルストーンにまだ到達していないだけです。
患者数やフォローアップの期間などについての話し合いがまだ終わっていないだけです。今後数週間のうちに結論を出すと思いますので、その後にご報告したいと思います。
Olivia Brayer — Cantor Fitzgerald — アナリスト
素晴らしい。ありがとうございました。
オペレーター
次の質問はオッペンハイマー社のHartaj Singhからです。どうぞよろしくお願いします。
Hartaj Singh — Oppenheimer and Company — アナリスト
素晴らしい。質問をありがとうございます。本当に素晴らしい四半期でした。Reshma、1年前、2年前の記憶について少しお話しますが、AATDは今年、さらに2つの分子を臨床に導入するようですね。
以前、あなたは、これらの分子の効能を高め、より高濃度で目的の組織に作用させようとしているとおっしゃっていました。今年、これらの分子をクリニックに導入するためのアプローチについて、どのようにお考えですか？また、今年中に臨床で使えるようになったとして、今後、いつごろ読み取れるようになるのでしょうか？ご質問ありがとうございました。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
こんにちは、Hartajです。AATDプログラムについてですが、AATDは依然として関心の高い疾患であり、Vertexの戦略にぴったりな疾患です。少なくとも1つは今年中にINDを取得すると思いますが、この次の波には多くの分子、1つ以上の分子が含まれます。
私たちは、効能を高めることができました。投与量も少ないです。投与量の幅を十分に検討することになると思います。そして、来年までにはお話できるような結果が得られると期待しています。
Hartajは、この病気の肺と肝臓の両方の症状に取り組むことが重要であることを、他の人にも伝えています。だからこそ、低分子化合物のアプローチは私たちにとって魅力的であり、その追求を切望しているのです。他のすべてのアプローチは、単に病気の両方の症状に対処するものではありません。したがって、私の考えでは、このアプローチには変革がありません。
ですから、私たちが求めているのは、まさにこの点なのです。来年には、私たち全員が見て評価できるような結果が得られるはずです。
Hartaj Singh — Oppenheimer and Company — アナリスト
ありがとう、Reshma。いろいろな情報をありがとうございました。
オペレーター
もう1問、RBCキャピタル・マーケッツのブライアン・アブラハムズからです。どうぞよろしくお願いします。
Brian Abrahams — RBC Capital Markets — アナリスト
皆さん、時間を割いていただいてありがとうございます。CTX001の製造と供給に関して、どのような状況にあるのでしょうか？最近、ブリッジングスタディを投稿されましたね。それが最終的に製造の拡大とスケールアップにどのように役立つのか興味があります。また、それに関連して、次世代レジメンやコンディショニングレジメンに関して、この分野をどのように見ておられますか？また、そのような長期的な機会を拡大するために、どの程度役立つ可能性があるのでしょうか？ありがとうございました。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
ブスルファンの長期的な機会について、Stuartにコメントしてもらい、私は戻って製造について少しお話したいと思います。
スチュアート・アーバックル — 最高執行責任者（COO
そうですね。ブライアン、ご質問ありがとうございます。米国とEUで、鎌状赤血球とTDTを合わせると、鎌状赤血球やβサラセミアの患者さんは約15万人いると思われます。
最初の上市は、臨床試験の対象となる患者さんと同様に、より重症の患者さん、現在のブスルファン治療レジメンでこの治療を受けることを検討する可能性のある患者さんに焦点を当てる予定です。その数はおそらく約32,000人で、そのうち約25,000人は鎌状赤血球症の患者さんで、その大半は米国にいます。これが最初の上市集団です。もし、より穏やかな治療法が確立されれば、外来での治療が可能になるかもしれませんね。
技術的なことはReshmaがコメントしてくれるでしょう。しかし、チャンスという意味では、32,000人を超えて150,000人まで大幅に拡大することができると思います。全部が全部そうではないかもしれませんが、かなり拡大することは間違いありません。そうなれば、より多くの人が手術を受けたいと考えるようになるでしょう。
Reshma Kewalramani — 最高経営責任者兼社長
製造に関しては、全体から見れば、例えばCRISPR-Cas9で取り組まれている他の疾患よりも、製造は容易な課題だと思います。というのも、これは生体外での遺伝子編集だからです。そして、本質的には、私たちが話しているのは、ガイドRNAとCas9のことです。2つ目のポイントは、CRISPRのパートナーのおかげですが、私たちはこの治療法の商業的な製造について、最初から考えていたということです。
これはプロセス開発という意味での話です。また、実際の製造現場に関してもそうです。臨床試験で使っているプロセスと、商業ベースで使うプロセスは基本的に同じです。製造拠点もまったく同じです。
ですから、CTX001の商業生産については、本当に良い状態にあると感じています。そして、私が言ったように、生体外遺伝子編集であり、Cas9とガイドRNAであり、それだけなので、物事の大筋では、これはより簡単な挑戦です。
ブライアン・エイブラハムズ — RBCキャピタルマーケッツ — アナリスト
了解しました。ありがとうございます。
チャーリー・ワグナー — 最高財務責任者
今夜のQ2コールへのご出席、ありがとうございました。ご質問等ございましたら、インベスター・リレーションズ・チームにご連絡ください。おやすみなさい。
以上です。他の翻訳希望やご感想をいただけると嬉しいです。
＊誤訳などがあるかもしれませんでの参考程度にしていただき投資は自己判断でお願いします。
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